Story
ロンジェベロン株が50%急落、心疾患治療薬の臨床試験で主要評価項目を達成できず
Summary
バイオテクノロジー企業ロンジェベロンの株価は、先天性心疾患を対象とした幹細胞治療薬「laromestrocel」の第IIb相臨床試験が主要評価項目を達成できなかったと発表したことを受け、時間外取引で50%急落した。
バイオテクノロジー企業のロンジェベロン（NASDAQ: LGVN）は、開発中の幹細胞治療薬「laromestrocel」の第IIb相臨床試験が主要評価項目を達成できなかったと発表したことを受け、17日の時間外取引で株価が50%急落した。この結果を受け、同社は株主価値の最大化を目指し、あらゆる選択肢を検討するプロセスを開始したと明らかにしている。
試験結果の詳細
問題となったのは、左心低形成症候群（HLHS）の乳児40名を対象とした「ELPIS II」と呼ばれる第IIb相臨床試験。同社によると、この試験では主要評価項目である「12ヶ月時点での右室駆出率（RVEF）のベースラインからの変化」を達成できなかった。
具体的には、治療群と対照群の最小二乗平均差は-0.7パーセントポイント、p値は0.8336となり、統計的に有意な差は認められなかった。
安全性と副次的評価
主要評価項目は未達だったものの、同社はいくつかの肯定的なデータも報告している。治療解析対象集団において、laromestrocel投与群では12ヶ月間に死亡例がなかったのに対し、対照群では1名の死亡が確認された。また、主要な心血管有害事象の発生はlaromestrocel投与群の方が約31%少なかったが、この差も統計的な有意性には至らなかった。
Ad安全性プロファイルについては、これまでの臨床試験と一貫しており、新たな懸念は確認されなかった。治療に起因する有害事象は、laromestrocel投与群の94.1%で報告されたのに対し、対照群では100%だった。
今後の展望と市場の反応
この結果を受け、ロンジェベロンは全データセットの追加分析を進めるとともに、米食品医薬品局（FDA）と今後の開発計画について協議する意向を示している。同時に、同社は戦略的アドバイザーとして投資銀行を起用し、株主価値を最大化するための選択肢を模索する。
コスト抑制のための現金節約策も実施するとしている。一方で、laromestrocelについては、加齢に伴う虚弱など、他の適応症での開発資金を確保する方針も示しており、事業のピボットも視野に入れている。今回の臨床試験の失敗は、同社の将来に対する不確実性を高め、投資家の売りを誘った形だ。