Ultragenyx 罕病基因療法獲 FDA 批准 股價應聲大漲逾 10%

美國食品藥物管理局 (FDA) 週四批准了 Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) 的基因療法，成為首款獲准用於治療一種罕見且致命的兒童疾病的藥物。受此利多消息激勵，Ultragenyx 股價在盤中交易中上漲超過 10%。

批准詳情與療法機制

這款名為 Fayuvi 的基因療法，獲准用於治療 A 型聖菲利波氏症候群 (Sanfilippo syndrome Type A) 的兒科患者。這是一種遺傳性疾病，會漸進性地損害大腦和神經系統。

該疾病的成因是體內缺乏一種名為「硫胺素酶」(sulfamidase) 的酵素，導致一種稱為「硫酸乙醯肝素」(heparan sulfate) 的複雜醣分子在體內和大腦中異常積聚。這種毒性積累會使兒童逐漸喪失認知、語言和運動技能。

Fayuvi 透過單次靜脈輸注給藥，將 SGSH 基因的功能性複本傳遞到細胞中，使身體能夠產生硫胺素酶，從而清除有害的堆積物。

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臨床數據與展望

根據 FDA 的說法，在臨床試驗中，與未接受治療的患者相比，接受該療法治療的兒童在認知功能方面得以維持或有所改善。

Cure Sanfilippo 基金會總裁兼聯合創始人 Glenn O'Neill 表示，這項批准意味著「真正的希望，以及一個真正改變生活的機會，讓患者擁有不同於該疾病傳統病程的結果」。他的女兒 Eliza 於 2013 年被診斷出患有此病，並在 2016 年接受了該療法的治療，多年來獲益顯著。

Ultragenyx 預計，Fayuvi 將在 30 至 60 天內在美國的專業治療中心上市。