अल्ट्राजेनिक्स की दुर्लभ जीन थेरेपी को US FDA से मंजूरी, शेयरों में उछाल

अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने गुरुवार को अल्ट्राजेनिक्स फार्मास्युटिकल (Ultragenyx Pharmaceutical) की जीन थेरेपी को मंजूरी दे दी, जो बच्चों में होने वाली एक दुर्लभ और घातक बीमारी के लिए पहला स्वीकृत उपचार बन गया है। इस खबर के बाद कंपनी के शेयरों में 10% से अधिक की बढ़त देखने को मिली।

मंजूरी का विवरण

यह थेरेपी, जिसे फेयुवी (Fayuvi) ब्रांड नाम दिया गया है, को सैनफिलिपो सिंड्रोम टाइप ए (Sanfilippo syndrome Type A) से पीड़ित बाल रोगियों के लिए अनुमोदित किया गया है। यह एक वंशानुगत स्थिति है जो धीरे-धीरे मस्तिष्क और तंत्रिका तंत्र को नुकसान पहुँचाती है।

यह बीमारी सल्फामिडेज (sulfamidase) नामक एंजाइम की कमी के कारण होती है, जिससे शरीर और मस्तिष्क में हेपरन सल्फेट (heparan sulfate) नामक एक जटिल शुगर मॉलिक्यूल का असामान्य जमाव हो जाता है। इस विषाक्त जमाव के कारण बच्चे धीरे-धीरे अपनी संज्ञानात्मक, बोलने और चलने-फिरने की क्षमता खो देते हैं।

थेरेपी की कार्यप्रणाली और प्रभाव

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फेयुवी को एक बार के इंट्रावीनस इन्फ्यूजन के रूप में दिया जाता है। यह थेरेपी कोशिकाओं में SGSH जीन की एक कार्यात्मक प्रतिलिपि पहुँचाती है, जिससे शरीर सल्फामिडेज का उत्पादन करने और हानिकारक जमाव को साफ करने में सक्षम हो जाता है।

FDA के अनुसार, परीक्षणों में इस थेरेपी से इलाज किए गए बच्चों ने अनुपचारित रोगियों की तुलना में अपनी संज्ञानात्मक कार्यक्षमता को बनाए रखा या उसमें सुधार किया। क्योर सैनफिलिपो फाउंडेशन के सह-संस्थापक ग्लेन ओ'नील ने इस मंजूरी को "वास्तविक आशा और इस बीमारी के पारंपरिक Verlauf से अलग परिणाम पाने का एक जीवन-बदलने वाला मौका" बताया।

उपलब्धता और पृष्ठभूमि

अल्ट्राजेनिक्स को उम्मीद है कि फेयुवी अगले 30 से 60 दिनों के भीतर अमेरिका के विशेष उपचार केंद्रों पर उपलब्ध हो जाएगी। यह मंजूरी उन परिवारों के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है जो इस विनाशकारी बीमारी से जूझ रहे हैं, और यह जीन थेरेपी के क्षेत्र में एक और महत्वपूर्ण प्रगति का प्रतीक है।