หุ้น Ultragenyx พุ่งกว่า 10% หลัง FDA สหรัฐฯ ไฟเขียวยีนบำบัดตัวแรกสำหรับโรคหายากในเด็ก

องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ (FDA) ได้อนุมัติยีนบำบัดของบริษัท Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ: RARE) ซึ่งถือเป็นยาตัวแรกที่ได้รับการรับรองสำหรับรักษาโรคแซนฟิลิปโปชนิดเอ (Sanfilippo syndrome Type A) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมในเด็กที่พบได้ยากและเป็นอันตรายถึงชีวิต ข่าวดังกล่าวส่งผลให้ราคาหุ้นของบริษัททะยานขึ้น กว่า 10% ในการซื้อขายช่วงบ่ายวันพฤหัสบดีที่ผ่านมา

รายละเอียดการอนุมัติและกลไกการทำงาน

ยีนบำบัดดังกล่าวมีชื่อทางการค้าว่า Fayuvi ถูกพัฒนาขึ้นเพื่อรักษาผู้ป่วยเด็กที่เป็นโรคแซนฟิลิปโปชนิดเอ ซึ่งเป็นภาวะที่ร่างกายขาดเอนไซม์ซัลฟามิเดส (sulfamidase) ทำให้เกิดการสะสมของโมเลกุลน้ำตาลเชิงซ้อนที่เรียกว่าเฮพารานซัลเฟต (heparan sulfate) ในร่างกายและสมอง การสะสมของสารพิษนี้จะทำลายสมองและระบบประสาทอย่างต่อเนื่อง ส่งผลให้เด็กสูญเสียความสามารถด้านการรับรู้ การพูด และการเคลื่อนไหวไปทีละน้อย

Fayuvi ทำงานโดยการให้ยาผ่านทางหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียว เพื่อส่งยีน SGSH ที่ทำงานได้ปกติเข้าไปในเซลล์ของผู้ป่วย ทำให้ร่างกายสามารถผลิตเอนไซม์ซัลฟามิเดสที่ขาดหายไปและกำจัดการสะสมของสารที่เป็นอันตรายได้ จากข้อมูลของ FDA พบว่าในการทดลองทางคลินิก เด็กที่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัดตัวนี้สามารถรักษาระดับหรือมีการพัฒนาด้านการทำงานของสมองด้านการรับรู้ที่ดีขึ้นเมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษา

ความหวังครั้งใหม่และผลกระทบต่อผู้ป่วย

Ad

Glenn O’Neill ประธานและผู้ร่วมก่อตั้งมูลนิธิ Cure Sanfilippo ซึ่งเป็นองค์กรไม่แสวงหาผลกำไร กล่าวว่าการอนุมัตินี้หมายถึง "ความหวังที่แท้จริงและโอกาสที่จะเปลี่ยนแปลงชีวิต" เพื่อให้เด็กๆ มีอนาคตและคุณภาพชีวิตที่ดีขึ้นกว่าการดำเนินโรคแบบเดิม

บุตรสาวของเขาซึ่งได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคนี้ในปี 2013 ได้เข้ารับการรักษาด้วยยีนบำบัดนี้ในปี 2016 โดยผู้ปกครองของเธอกล่าวกับรอยเตอร์ว่าได้เห็นประโยชน์ที่สำคัญอย่างต่อเนื่องตลอดหลายปีที่ผ่านมา เช่น ไม่เคยมีอาการชัก ไม่ต้องใช้ท่อให้อาหาร และไม่ต้องนั่งรถเข็น ซึ่งแตกต่างจากที่คาดการณ์ไว้สำหรับผู้ป่วยโรคนี้

ก้าวต่อไปของ Ultragenyx

บริษัท Ultragenyx คาดว่ายา Fayuvi จะพร้อมให้บริการในศูนย์การรักษาเฉพาะทางต่างๆ ในสหรัฐอเมริกาภายใน 30 ถึง 60 วัน ข้างหน้า การอนุมัตินี้นับเป็นก้าวสำคัญสำหรับวงการเทคโนโลยีชีวภาพและสร้างความหวังให้กับครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากโรคหายากนี้