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FDA、ウルトラジェニクスの希少疾患治療薬を承認 株価は10%超高
Summary
米食品医薬品局（FDA）は、ウルトラジェニクス・ファーマシューティカルが開発した希少遺伝性疾患「サンフィリッポ症候群A型」の遺伝子治療薬を承認した。同疾患に対する初の治療薬となり、承認を受けて同社の株価は急騰した。
米食品医薬品局（FDA）は17日、ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル（NASDAQ: RARE）が開発した遺伝子治療薬「Fayuvi」を承認した。これにより、致死的な希少小児疾患であるサンフィリッポ症候群A型に対する初の治療法が誕生した。
画期的な遺伝子治療薬の承認
今回承認されたFayuviは、サンフィリッポ症候群A型の小児患者を対象としている。この疾患は、脳や神経系が進行的に損傷を受ける遺伝性の疾患であり、スルファミダーゼという酵素の欠損が原因で発症する。
酵素の欠損により、ヘパラン硫酸として知られる複合糖質が体内や脳に異常蓄積し、毒性を発揮する。その結果、子供たちは認知機能、言語能力、運動能力を徐々に失っていく。Fayuviは、機能的なSGSH遺伝子のコピーを細胞に送り込む単回の静脈内投与薬であり、体内でスルファミダーゼを産生させ、有害な蓄積物を除去する働きを促す。
市場の反応と今後の展開
この承認のニュースを受け、ウルトラジェニクスの株価は午後の取引で10%以上急騰した。同社は、Fayuviが今後30日から60日以内に米国内の専門治療センターで利用可能になる見込みであると発表している。
Ad投資家にとってこの承認は、同社の研究開発能力を証明するものであり、希少疾患治療薬というニッチながらも重要な市場における同社の地位を固めるものと見られる。
臨床試験での有効性
FDAによると、臨床試験ではFayuviを投与された子供たちが、未治療の患者と比較して認知機能を維持または改善したことが示された。この治療薬は、患者の生活の質を大きく変える可能性を秘めている。
非営利団体キュア・サンフィリッポ財団の共同設立者であるグレン・オニール氏は、「この承認は、この病気の伝統的な経過とは異なる結果をもたらす、真の希望であり、人生を変える機会を意味する」と述べた。同氏の娘は2016年にこの治療を受けており、発作を起こしたことがなく、経管栄養や車椅子も必要とせず、学校に通うなど、病気の進行が抑制されているという。