FDA Luluskan Terapi Gen Ultragenyx untuk Penyakit Jarang Jumpa, Saham Melonjak

Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. pada hari Khamis telah memberikan kelulusan kepada terapi gen daripada Ultragenyx Pharmaceutical, menjadikannya rawatan pertama yang diluluskan untuk penyakit kanak-kanak yang jarang berlaku dan membawa maut. Berita ini menyebabkan saham syarikat bioteknologi itu melonjak dengan ketara dalam dagangan petang.

Rawatan Pertama untuk Sindrom Sanfilippo

Kelulusan ini diberikan kepada terapi yang dijenamakan sebagai Fayuvi, khusus untuk pesakit pediatrik dengan Sindrom Sanfilippo Jenis A. Penyakit ini merupakan keadaan warisan yang menyebabkan kerosakan progresif pada otak dan sistem saraf.

Menurut FDA, penyakit ini berpunca daripada kekurangan enzim yang dikenali sebagai sulfamidase. Kekurangan ini membawa kepada pengumpulan molekul gula kompleks yang toksik, heparan sulfat, di dalam badan dan otak, menyebabkan kanak-kanak kehilangan kemahiran kognitif, pertuturan, dan motor secara beransur-ansur.

Mekanisme dan Keberkesanan Rawatan

Fayuvi ditadbir sebagai infusi intravena tunggal. Terapi ini berfungsi dengan menghantar salinan fungsian gen *SGSH* ke dalam sel pesakit, membolehkan badan menghasilkan enzim sulfamidase yang diperlukan untuk membersihkan pengumpulan toksik.

Ad

Dalam ujian klinikal, FDA menyatakan bahawa kanak-kanak yang menerima rawatan ini dapat mengekalkan atau meningkatkan fungsi kognitif mereka berbanding pesakit yang tidak dirawat. Glenn O’Neill, presiden dan pengasas bersama badan bukan untung Cure Sanfilippo Foundation, menyifatkan kelulusan itu sebagai "harapan sebenar dan peluang yang benar-benar mengubah hidup untuk mempunyai hasil yang berbeza daripada perjalanan tradisional penyakit ini."

Impak kepada Pelabur

Berikutan pengumuman kelulusan tersebut, saham Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ: RARE) dilaporkan meningkat lebih 10% dalam dagangan petang. Reaksi pasaran yang positif ini mencerminkan kepentingan pencapaian ini dalam sektor bioteknologi, terutamanya dalam bidang terapi gen untuk penyakit jarang jumpa.

Ultragenyx menjangkakan Fayuvi akan tersedia di pusat rawatan khusus di A.S. dalam tempoh 30 hingga 60 hari akan datang. Kelulusan ini menandakan satu lagi kemajuan penting dalam perubatan genetik dan menawarkan potensi komersial yang signifikan bagi syarikat.