FDA批准首款A型圣菲利波综合征基因疗法，Ultragenyx股价飙升逾10%

美国食品药品监督管理局（FDA）周四批准了Ultragenyx Pharmaceutical公司的基因疗法Fayuvi，使其成为首个获准用于治疗罕见致命性儿童疾病——A型圣菲利波综合征（Sanfilippo syndrome Type A）的药物。受此消息提振，该公司股价大幅上涨。

获批详情与市场反应

根据路透社援引的FDA公告，此次批准为患有这种进行性遗传病的儿科患者提供了首个治疗选择。A型圣菲利波综合征会严重损害大脑和神经系统。

这一里程碑式的批准在资本市场引发了积极反响。消息公布后，Ultragenyx（纳斯达克股票代码：RARE）的股价在午后交易中上涨超过10%，反映出投资者对该疗法商业前景的强烈信心。

疗法机理与临床数据

A型圣菲利波综合征由一种名为硫酸酯酶（sulfamidase）的酶缺乏引起，导致一种名为硫酸乙酰肝素的复杂糖分子在体内异常积聚，从而产生毒性，使儿童逐渐丧失认知、语言和运动能力。

Ad

Fayuvi疗法通过单次静脉输注，将功能正常的SGSH基因副本递送至患者细胞中，使身体能够自行产生所缺乏的硫酸酯酶，从而清除有害物质的堆积。FDA指出，临床试验数据显示，与未接受治疗的患者相比，接受Fayuvi治疗的儿童的认知功能得以维持或改善。

行业影响与上市计划

此次批准对于患者家庭而言意义重大。“治愈圣菲利波基金会”联合创始人Glenn O’Neill表示，这为患者的未来带来了“真正的希望和改变人生的机会”。

Ultragenyx公司表示，预计Fayuvi将在30至60天内在美国的专业治疗中心投入使用。该疗法的成功获批，不仅是Ultragenyx公司的重大胜利，也为其他针对罕见遗传病的基因疗法研发提供了重要的验证和鼓励。