FDA Hoa Kỳ phê duyệt liệu pháp gen Fayuvi của Ultragenyx, cổ phiếu tăng hơn 10%

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chính thức phê duyệt liệu pháp gen của Ultragenyx Pharmaceutical, đánh dấu lần đầu tiên có một phương pháp điều trị được cấp phép cho hội chứng Sanfilippo loại A, một bệnh di truyền hiếm gặp và gây tử vong ở trẻ em. Tin tức này đã ngay lập tức tác động tích cực đến giá cổ phiếu của công ty.

Chi tiết về liệu pháp được phê duyệt

Liệu pháp gen này, có tên thương mại là Fayuvi, được chỉ định cho các bệnh nhi mắc hội chứng Sanfilippo loại A. Đây là một bệnh lý di truyền gây tổn thương tiến triển cho não và hệ thần kinh do sự thiếu hụt một enzyme gọi là sulfamidase. Sự thiếu hụt này dẫn đến việc tích tụ độc hại của một phân tử đường phức tạp có tên là heparan sulfate, khiến trẻ dần mất đi các kỹ năng nhận thức, ngôn ngữ và vận động.

Fayuvi được sử dụng dưới dạng một liều truyền tĩnh mạch duy nhất. Theo Ultragenyx, liệu pháp này hoạt động bằng cách đưa một bản sao chức năng của gen SGSH vào tế bào, cho phép cơ thể tự sản xuất enzyme sulfamidase để phân giải và loại bỏ sự tích tụ gây hại.

Theo thông báo của FDA, các thử nghiệm lâm sàng đã cho thấy những trẻ em được điều trị bằng Fayuvi đã duy trì hoặc cải thiện chức năng nhận thức so với những bệnh nhân không được điều trị trong nhóm đối chứng.

Tác động đến thị trường

Ad

Phản ứng trước thông tin tích cực, cổ phiếu của Ultragenyx (mã chứng khoán: RARE) đã tăng vọt hơn 10% trong phiên giao dịch chiều thứ Năm. Việc phê duyệt này được xem là một cột mốc quan trọng, xác thực nền tảng công nghệ gen của công ty và mở ra một thị trường mới cho một căn bệnh vốn chưa có phương pháp điều trị.

Ultragenyx cho biết họ dự kiến sẽ cung cấp Fayuvi tại các trung tâm điều trị chuyên biệt ở Hoa Kỳ trong vòng 30 đến 60 ngày tới.

Ý nghĩa đối với cộng đồng bệnh nhân

Quyết định của FDA mang lại niềm hy vọng lớn cho các gia đình có con em mắc phải căn bệnh hiểm nghèo này. Ông Glenn O’Neill, chủ tịch và đồng sáng lập của tổ chức phi lợi nhuận Cure Sanfilippo Foundation, chia sẻ với Reuters rằng sự chấp thuận này có nghĩa là "niềm hy vọng thực sự và một cơ hội thay đổi cuộc đời" cho các bệnh nhi.

Con gái của ông O'Neill, Eliza, đã được điều trị thử nghiệm bằng liệu pháp này vào năm 2016. Ông cho biết gia đình đã chứng kiến "những lợi ích đáng kể trong nhiều năm", bao gồm việc cô bé không bị co giật, không cần ống thông ăn và vẫn có thể đi học, duy trì chất lượng cuộc sống tốt hơn nhiều so với diễn biến tự nhiên của bệnh.