Cổ phiếu Kyverna tăng mạnh nhờ dữ liệu tích cực trong một năm hoạt động đối với liệu pháp điều trị bệnh tự miễn dịch.

Cổ phiếu của Kyverna Therapeutics (NASDAQ:KYTX) tăng vọt gần 10% trong phiên giao dịch đầu ngày thứ Năm sau khi công ty công nghệ sinh học này công bố dữ liệu tích cực về hiệu quả kéo dài một năm từ các thử nghiệm liệu pháp tế bào T CAR, mivocabtagene autoleucel (miv-cel), trong hai chứng rối loạn thần kinh tự miễn hiếm gặp.

Công ty báo cáo rằng những lợi ích lâm sàng bền vững được quan sát thấy hỗ trợ tiềm năng của miv-cel trở thành liệu pháp được phê duyệt đầu tiên cho hội chứng người cứng đờ (SPS) và là liệu pháp tế bào T CAR được phê duyệt đầu tiên cho bất kỳ bệnh tự miễn nào.

Kết quả thử nghiệm chính

Kyverna đã công bố dữ liệu cập nhật từ hai thử nghiệm lâm sàng riêng biệt, nhấn mạnh hiệu quả bền vững của liệu pháp này ở mốc một năm và hơn thế nữa.

Hội chứng người cứng đờ (Thử nghiệm KYSA-8)

Trong thử nghiệm đăng ký cho SPS, dữ liệu theo dõi trên 26 bệnh nhân sau 12 tháng cho thấy:

• Sự cải thiện đáng kể trong bài kiểm tra đi bộ 25 bước (25-Foot Walk) được duy trì ở mốc một năm.
• 95% bệnh nhân đạt được sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng trong phân tích ban đầu đã duy trì được lợi ích đó.
• 92% bệnh nhân không cần điều trị miễn dịch mãn tính cho tình trạng bệnh.

Ad

Bệnh nhược cơ toàn thân (Thử nghiệm KYSA-6)

Trong thử nghiệm Giai đoạn 2 đối với bệnh nhược cơ toàn thân, dữ liệu theo dõi kéo dài đến 1,5 năm đã chứng minh kết quả khả quan:

• Tất cả bảy bệnh nhân đều đạt được sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng về các chỉ số bệnh trong vòng 24 tuần.
• Những cải thiện này được duy trì trong một năm hoặc lâu hơn ở tất cả năm bệnh nhân đã đạt đến thời điểm đó.
• 57% bệnh nhân duy trì biểu hiện triệu chứng tối thiểu.

Hồ sơ an toàn và lộ trình pháp lý

Trong cả hai thử nghiệm, miv-cel tiếp tục cho thấy hồ sơ an toàn được dung nạp tốt. Kyverna không báo cáo trường hợp nào mắc hội chứng giải phóng cytokine mức độ cao (CRS) hoặc hội chứng độc thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch (ICANS), vốn là những tác dụng phụ tiềm ẩn đã biết của liệu pháp tế bào T CAR.

Công ty xác nhận việc nộp đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho FDA theo từng giai đoạn vẫn đang đúng tiến độ và dự kiến hoàn thành vào quý IV năm 2026. Trong khi đó, việc tuyển chọn bệnh nhân cho giai đoạn 3 của thử nghiệm gMG dự kiến sẽ hoàn thành vào giữa năm 2027. Kyverna dự định trình bày toàn bộ dữ liệu SPS tại cuộc họp chung ACTRIMS-ECTRIMS vào tháng 10 năm 2026.