自己免疫疾患治療薬に関する1年間の良好なデータを受け、キバーナ株が急騰

バイオテクノロジー企業のカイバーナ・セラピューティクス（NASDAQ:KYTX）の株価は、同社が2つの希少な自己免疫神経疾患を対象としたCAR T細胞療法「ミボカブタゲン・オートロイセル（miv-cel）」の臨床試験において、1年間の持続効果が良好なデータを示したと発表したことを受け、木曜日の取引開始直後に約10%急騰した。

同社は、観察された持続的な臨床効果が、miv-celがスティッフパーソン症候群（SPS）に対するファーストインクラスの承認治療薬、そしてあらゆる自己免疫疾患に対する初の承認CAR T細胞療法となる可能性を裏付けるものであると報告した。

主要試験結果

カイバーナは、2つの臨床試験の最新データを発表し、1年後以降も治療効果が持続していることを強調した。

スティッフパーソン症候群（KYSA-8試験）

SPSの承認申請に向けた臨床試験において、12ヶ月時点での26名の患者の追跡調査データでは、以下の結果が示されました。

• 25フィート歩行時間テストにおいて、有意な改善が1年後も持続しました。
• 主要解析で臨床的に意義のある改善を達成した患者の95%が、その効果を維持しました。
• 患者の92%が、慢性的な免疫療法を必要としませんでした。

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全身性重症筋無力症（KYSA-6試験）

gMGの第2相臨床試験において、最長1.5年間の追跡調査データでは、以下の良好な結果が示されました。

• 7名の患者全員が、24週までに疾患指標において臨床的に意義のある改善を達成しました。
• これらの改善は、1年以上経過した5名の患者全員において維持されました。
• 患者の57%が、最小限の症状発現を維持しました。

安全性プロファイルと規制承認への道筋

両試験において、miv-celは引き続き良好な忍容性を示しました。Kyverna社は、CAR T細胞療法の既知の副作用である高グレードのサイトカイン放出症候群（CRS）および免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）の発生例を報告していません。

同社は、FDAへの生物製剤承認申請（BLA）の段階的提出が2026年第4四半期に完了する予定であることを確認しました。一方、gMG試験の第3相部分の被験者登録は2027年半ばに完了する見込みです。Kyverna社は、2026年10月に開催されるACTRIMS-ECTRIMS合同会議で、SPSの全データセットを発表する予定です。