ऑटोइम्यून थेरेपी के लिए सकारात्मक एक-वर्षीय डेटा के आधार पर Kyverna के शेयरों में उछाल आया।

बायोटेक्नोलॉजी कंपनी Kyverna Therapeutics (NASDAQ:KYTX) के शेयरों में गुरुवार को शुरुआती कारोबार में लगभग 10% की उछाल आई, जब कंपनी ने दो दुर्लभ ऑटोइम्यून न्यूरोलॉजिकल विकारों में अपनी CAR T-सेल थेरेपी, मिवोकाबटाजीन ऑटोल्यूसेल (miv-cel) के परीक्षणों से एक वर्ष के लिए सकारात्मक प्रभावकारिता डेटा की घोषणा की।

कंपनी ने बताया कि देखे गए निरंतर नैदानिक लाभ इस बात का समर्थन करते हैं कि miv-cel स्टिफ पर्सन सिंड्रोम (SPS) के लिए पहली श्रेणी की स्वीकृत थेरेपी और किसी भी ऑटोइम्यून बीमारी के लिए पहली स्वीकृत CAR T-सेल थेरेपी बन सकती है।

प्रमुख परीक्षण परिणाम

Kyverna ने दो अलग-अलग नैदानिक परीक्षणों से अद्यतन डेटा जारी किया, जिसमें एक वर्ष और उससे आगे भी थेरेपी की निरंतर प्रभावकारिता को उजागर किया गया।

स्टिफ पर्सन सिंड्रोम (KYSA-8 ट्रायल)

SPS के लिए अपने पंजीकरण ट्रायल में, 12 महीने के फॉलो-अप डेटा में 26 रोगियों से निम्नलिखित परिणाम प्राप्त हुए:

• 25-फुट वॉक टेस्ट में महत्वपूर्ण सुधार एक वर्ष तक बना रहा।
• प्राथमिक विश्लेषण में चिकित्सकीय रूप से सार्थक सुधार प्राप्त करने वाले 95% रोगियों ने उस लाभ को बरकरार रखा।
• 92% रोगी इस स्थिति के लिए दीर्घकालिक इम्यूनोथेरेपी से मुक्त रहे।

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जनरलाइज्ड मायस्थेनिया ग्रेविस (KYSA-6 ट्रायल)

gMG के लिए चरण 2 ट्रायल में, 1.5 वर्ष तक के फॉलो-अप डेटा ने मजबूत परिणाम प्रदर्शित किए:

• सभी सात रोगियों ने 24 सप्ताह तक रोग मापदंडों में चिकित्सकीय रूप से सार्थक सुधार प्राप्त किया।
• ये सुधार उन सभी पांच रोगियों में एक वर्ष या उससे अधिक समय तक बने रहे जो उस समय बिंदु तक पहुंच चुके थे।
• 57% रोगियों में न्यूनतम लक्षण अभिव्यक्ति बनी रही।

सुरक्षा प्रोफ़ाइल और नियामक प्रक्रिया

दोनों परीक्षणों में, miv-cel ने एक अच्छी तरह से सहन करने योग्य सुरक्षा प्रोफ़ाइल प्रदर्शित की। Kyverna ने उच्च श्रेणी के साइटोकाइन रिलीज़ सिंड्रोम (CRS) या इम्यून इफ़ेक्टर सेल-एसोसिएटेड न्यूरोटॉक्सिसिटी सिंड्रोम (ICANS) का कोई मामला दर्ज नहीं किया, जो CAR T-सेल थेरेपी के ज्ञात संभावित दुष्प्रभाव हैं।

कंपनी ने पुष्टि की कि FDA को उसका रोलिंग बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन (BLA) सबमिशन 2026 की चौथी तिमाही में पूरा होने की राह पर है। इस बीच, gMG परीक्षण के चरण 3 के लिए नामांकन 2027 के मध्य तक पूरा होने की उम्मीद है। Kyverna अक्टूबर 2026 में संयुक्त ACTRIMS-ECTRIMS बैठक में पूर्ण SPS डेटा सेट प्रस्तुत करने की योजना बना रही है।