หุ้น Kyverna พุ่งขึ้นหลังข้อมูลผลการทดลองรักษาโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องเป็นไปในเชิงบวกตลอดระยะเวลาหนึ่งปี

หุ้นของ Kyverna Therapeutics (NASDAQ:KYTX) พุ่งขึ้นเกือบ 10% ในช่วงต้นของการซื้อขายวันพฤหัสบดี หลังจากที่บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพแห่งนี้ประกาศข้อมูลเชิงบวกเกี่ยวกับความคงทนของผลลัพธ์ในระยะเวลาหนึ่งปีจากการทดลองการรักษาด้วยเซลล์ CAR T-cell ที่ชื่อ mivocabtagene autoleucel (miv-cel) ในโรคทางระบบประสาทที่เกิดจากภูมิคุ้มกันบกพร่องที่หายากสองชนิด

บริษัทรายงานว่าผลประโยชน์ทางคลินิกที่ยั่งยืนที่สังเกตได้นั้นสนับสนุนศักยภาพของ miv-cel ในการเป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาโรค Stiff Person Syndrome (SPS) และเป็นยาเซลล์ CAR T-cell ตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องใดๆ

ผลการทดลองที่สำคัญ

Kyverna ได้เผยแพร่ข้อมูลล่าสุดจากการทดลองทางคลินิกสองครั้งแยกกัน ซึ่งเน้นย้ำถึงประสิทธิภาพที่ยั่งยืนของการรักษาในระยะเวลาหนึ่งปีและมากกว่านั้น

กลุ่มอาการกล้ามเนื้อแข็งเกร็ง (การทดลอง KYSA-8)

ในการทดลองเพื่อขึ้นทะเบียนยาสำหรับ SPS ข้อมูลการติดตามผลในผู้ป่วย 26 ราย ที่ 12 เดือน แสดงให้เห็นว่า:

• ผลการทดสอบการเดิน 25 ฟุตแบบจับเวลาดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ และคงอยู่จนถึงระยะเวลาหนึ่งปี
• ผู้ป่วย 95% ที่มีอาการดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิกในการวิเคราะห์เบื้องต้น ยังคงได้รับประโยชน์นั้นอย่างต่อเนื่อง
• ผู้ป่วย 92% ไม่ต้องรับการรักษาด้วยภูมิคุ้มกันบำบัดเรื้อรังสำหรับโรคนี้

Ad

โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงทั่วไป (การทดลอง KYSA-6)

ในการทดลองระยะที่ 2 สำหรับ gMG ข้อมูลการติดตามผลที่ยาวนานถึง 1.5 ปี แสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่แข็งแกร่ง:

• ผู้ป่วยทั้งเจ็ดรายมีอาการดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิกในมาตรวัดโรคภายใน 24 สัปดาห์
• อาการดีขึ้นเหล่านี้คงอยู่ต่อเนื่องไปจนถึงหนึ่งปีหรือนานกว่านั้นในผู้ป่วยทั้งห้ารายที่ถึงจุดเวลานั้น
• ผู้ป่วย 57% ยังคงมีอาการน้อยที่สุด

ข้อมูลด้านความปลอดภัยและขั้นตอนการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแล

จากการทดลองทั้งสองครั้ง miv-cel ยังคงแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยที่ยอมรับได้ดี Kyverna รายงานว่าไม่มีรายงานอาการกลุ่มอาการปล่อยสารไซโตไคน์ (CRS) ระดับสูง หรือกลุ่มอาการพิษต่อระบบประสาทที่เกี่ยวข้องกับเซลล์ภูมิคุ้มกัน (ICANS) ซึ่งเป็นผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นได้จากการรักษาด้วยเซลล์ CAR T

บริษัทฯ ยืนยันว่าการยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพ (BLA) ต่อองค์การอาหารและยา (FDA) ยังคงเป็นไปตามแผนและคาดว่าจะแล้วเสร็จในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 ในขณะเดียวกัน การลงทะเบียนผู้เข้าร่วมการทดลองในระยะที่ 3 ของการทดลอง gMG คาดว่าจะแล้วเสร็จในช่วงกลางปี 2027 Kyverna วางแผนที่จะนำเสนอชุดข้อมูล SPS ฉบับเต็มในการประชุมร่วม ACTRIMS-ECTRIMS ในเดือนตุลาคม 2026