4D Molecular Therapeutics được B. Riley vinh danh là công ty công nghệ sinh học hàng đầu nhờ tiềm năng của liệu pháp gen.

Công ty chứng khoán B. Riley Securities đã tái khẳng định xếp hạng Mua và mục tiêu giá 37 đô la cho 4D Molecular Therapeutics (NASDAQ: FDMT), khẳng định lại công ty là một trong những lựa chọn hàng đầu cuối năm của họ. Triển vọng tích cực của công ty môi giới này được thúc đẩy bởi việc khởi động thử nghiệm Giai đoạn 3 cho ứng cử viên liệu pháp gen hàng đầu của công ty, 4D-150, trong điều trị phù hoàng điểm do tiểu đường (DME) và dữ liệu lâm sàng hai năm đầy hứa hẹn.

Những phát triển lâm sàng quan trọng

4D Molecular Therapeutics đã bắt đầu tuyển bệnh nhân tham gia thử nghiệm Giai đoạn 3 4SIGHT cho bệnh DME. Điều này tiếp nối tiến trình trong hai thử nghiệm 4FRONT đánh giá cùng liệu pháp, 4D-150, ở bệnh nhân mắc thoái hóa điểm vàng thể ướt (AMD thể ướt).

B. Riley nhấn mạnh dữ liệu hai năm đầy hứa hẹn từ nghiên cứu SPECTRA, cho thấy hiệu quả bền vững ở liều lượng Giai đoạn 3 đã được lên kế hoạch. Các bệnh nhân trong nghiên cứu đã cải thiện thị lực thêm 10,8 chữ cái và chỉ cần trung bình 5,2 mũi tiêm bổ sung sau liều khởi đầu. Công ty môi giới cũng ghi nhận hồ sơ an toàn thuận lợi, không có trường hợp viêm nội nhãn hoặc tác dụng phụ nghiêm trọng nào về mắt được báo cáo trong số 22 bệnh nhân tham gia nghiên cứu.

Lợi thế tiềm năng về liều lượng

Giá trị cốt lõi của 4D-150 nằm ở tiềm năng giảm đáng kể tần suất tiêm thuốc vào mắt so với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện nay. Là một liệu pháp gen, nó được thiết kế để liên tục biểu hiện protein chống VEGF, một cơ chế quan trọng trong điều trị cả thoái hóa điểm vàng thể ướt (wet AMD) và phù hoàng điểm do tiểu đường (DME). B. Riley ước tính gánh nặng điều trị sẽ giảm đáng kể trong vòng 5 năm:

Ad

• Aflibercept: Khoảng 34 mũi tiêm
• Eylea HD hoặc Vabysmo: Khoảng 18-23 mũi tiêm
• Zenkuda (ứng viên tương đương): Khoảng 21 mũi tiêm
• 4D-150: Ước tính 8-12 mũi tiêm

Công ty môi giới lưu ý rằng dữ liệu gần đây từ một công ty cùng ngành, Kodiak Sciences, cho thấy ngay cả với liệu pháp tác dụng kéo dài, một phần đáng kể bệnh nhân (17%) vẫn cần tiêm thường xuyên, làm nổi bật cơ hội thị trường cho một phương pháp điều trị bền vững hơn như 4D-150.

Định giá và Tiềm năng Thị trường

Định giá của B. Riley dựa trên mô hình dòng tiền chiết khấu theo phương pháp tổng các bộ phận. Công ty dự báo doanh thu toàn cầu cao nhất được điều chỉnh rủi ro cho 4D-150 vào khoảng 1,44 tỷ đô la. Ước tính này bao gồm khoảng 599 triệu đô la từ chỉ định AMD thể ướt và 338 triệu đô la từ DME.

Dữ liệu từ ba nghiên cứu Giai đoạn 3 của công ty, bao gồm khoảng 780 mắt được điều trị bằng 4D-150, sẽ rất quan trọng trong việc xác định liệu pháp này cạnh tranh như thế nào với các phương pháp điều trị đã được chứng minh hiệu quả như Eylea HD và Vabysmo, cũng như các sản phẩm mới tiềm năng.