4D Molecular Therapeutics, 유전자 치료 분야에서의 유망성으로 B. Riley가 선정한 최고의 바이오테크 기업으로 선정

B. Riley Securities는 4D Molecular Therapeutics(NASDAQ: FDMT)에 대한 '매수' 등급과 $37의 목표 주가를 유지하며, 이 회사를 연말 최고 추천주 중 하나로 재확인했습니다. 이번 긍정적인 전망은 회사의 주요 유전자 치료 후보 물질인 4D-150의 당뇨병성 황반부종(DME) 대상 3상 임상시험 착수와 고무적인 2년 임상 데이터에 기반합니다.

주요 임상 개발

4D Molecular Therapeutics는 DME 환자를 대상으로 하는 4SIGHT 3상 임상시험의 환자 모집을 시작했습니다. 이는 동일한 치료제인 4D-150을 습성 연령 관련 황반변성(wet AMD) 환자를 대상으로 평가하는 두 건의 4FRONT 임상시험의 진전에 이은 것입니다.

B. Riley는 또한 계획된 3상 용량에서 지속적인 효능을 보여준 SPECTRA 연구의 2년 데이터가 긍정적이라고 평가했습니다. 연구에 참여한 환자들은 평균 10.8글자 정도의 시력 향상을 경험했으며, 초기 투여량 이후 평균 5.2회의 추가 주사만 필요했습니다. 또한, 증권사는 22명의 환자를 대상으로 한 연구에서 안구 염증이나 심각한 안구 부작용이 보고되지 않아 안전성 프로파일이 양호하다고 언급했습니다.

잠재적인 투여량 이점

4D-150의 핵심 가치는 현재 표준 치료법에 비해 안구 주사 횟수를 크게 줄일 수 있다는 점입니다. 유전자 치료제인 4D-150은 습성 황반변성(wet AMD)과 당뇨병성 황반부종(DME) 치료의 핵심 기전인 항 VEGF 단백질을 지속적으로 발현하도록 설계되었습니다. B. Riley는 향후 5년간 치료 부담이 크게 줄어들 것으로 예상합니다.

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• 아플리버셉트(Aflibercept): 약 34회 주사
• 에일리아 HD(Eylea HD) 또는 바비스모(Vabysmo): 약 18~23회 주사
• 젠쿠다(Zenkuda, 유사 제품): 약 21회 주사
• 4D-150: 약 8~12회 주사

B. Riley는 유사 제품인 코디악 사이언스(Kodiak Sciences)의 최근 데이터에 따르면 장기 지속형 치료제임에도 불구하고 상당수의 환자(17%)가 여전히 잦은 주사를 필요로 한다는 점을 지적하며, 4D-150과 같이 지속 효과가 더 뛰어난 치료제의 시장 잠재력을 강조했습니다.

기업 가치 및 시장 잠재력

B. Riley의 기업 가치 평가는 부분합 할인 현금 흐름 모델을 기반으로 합니다. B. Riley는 4D-150의 위험 조정된 전 세계 최대 매출을 약 14억 4천만 달러로 예상합니다. 이 추정치에는 습성 황반변성(wet AMD) 관련 약 5억 9,900만 달러와 당뇨병성 황반부종(DME) 관련 3억 3,800만 달러가 포함됩니다.

약 780개의 눈을 대상으로 4D-150을 투여하는 회사의 3건의 3상 임상 연구에서 얻은 데이터는 이 치료법이 아일리아 HD(Eylea HD) 및 바비스모(Vabysmo)와 같은 기존 치료법은 물론 잠재적인 신규 경쟁 제품과 어떻게 경쟁할지 결정하는 데 매우 중요할 것입니다.