जीन थेरेपी की संभावनाओं को देखते हुए बी. रिले ने 4डी मॉलिक्यूलर थेरेप्यूटिक्स को शीर्ष बायोटेक कंपनी के रूप में नामित किया है।

बी. रिले सिक्योरिटीज ने 4डी मॉलिक्यूलर थेरेप्यूटिक्स (नैस्डैक: एफडीएएमटी) के लिए अपनी बाय रेटिंग और $37 का मूल्य लक्ष्य दोहराया है, और कंपनी को वर्ष के अंत में अपनी शीर्ष पसंदीदा कंपनियों में से एक के रूप में पुनः स्थापित किया है। ब्रोकरेज का सकारात्मक दृष्टिकोण कंपनी के प्रमुख जीन थेरेपी उम्मीदवार, 4डी-150, के लिए मधुमेह मैकुलर एडिमा (डीएमई) में तीसरे चरण के परीक्षण के शुभारंभ और उत्साहजनक दो-वर्षीय नैदानिक डेटा से प्रेरित है।

प्रमुख नैदानिक घटनाक्रम

4डी मॉलिक्यूलर थेरेप्यूटिक्स ने डीएमई के लिए अपने 4साइट तीसरे चरण के परीक्षण में रोगियों का नामांकन शुरू कर दिया है। यह गीले उम्र-संबंधित मैकुलर डिजनरेशन (वेट एएमडी) वाले रोगियों में इसी थेरेपी, 4डी-150, का मूल्यांकन करने वाले इसके दो 4फ्रंट परीक्षणों में हुई प्रगति के बाद हुआ है।

बी. रिले ने स्पेक्ट्रा अध्ययन से प्राप्त सहायक दो-वर्षीय डेटा पर प्रकाश डाला, जिसने नियोजित तीसरे चरण की खुराक पर निरंतर प्रभावकारिता प्रदर्शित की। अध्ययन में शामिल मरीजों की दृष्टि में 10.8 अक्षरों का सुधार हुआ और प्रारंभिक लोडिंग खुराक के बाद उन्हें औसतन केवल 5.2 अतिरिक्त इंजेक्शन की आवश्यकता पड़ी। ब्रोकरेज ने एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल भी नोट की, जिसमें 22 मरीजों के अध्ययन समूह में किसी भी नेत्र संबंधी सूजन या गंभीर नेत्र संबंधी प्रतिकूल घटना की सूचना नहीं मिली।

संभावित खुराक संबंधी लाभ

4D-150 का मुख्य लाभ यह है कि यह वर्तमान मानक उपचारों की तुलना में आंखों में इंजेक्शन की आवृत्ति को काफी कम कर सकता है। एक जीन थेरेपी के रूप में, इसे एंटी-वीईजीएफ प्रोटीन को लगातार व्यक्त करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो वेट एएमडी और डीएमई दोनों के उपचार में एक महत्वपूर्ण तंत्र है। बी. रिले का अनुमान है कि पांच वर्षों में उपचार का बोझ काफी कम हो जाएगा:

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• एफ़्लिबरसेप्ट: लगभग 34 इंजेक्शन
• आइलिया एचडी या वैबिस्मो: लगभग 18-23 इंजेक्शन
• ज़ेनकुडा (प्रतिद्वंद्वी उम्मीदवार): लगभग 21 इंजेक्शन
• 4डी-150: अनुमानित 8-12 इंजेक्शन

ब्रोकरेज फर्म ने बताया कि कोडियाक साइंसेज नामक एक प्रतिस्पर्धी कंपनी के हालिया आंकड़ों से पता चलता है कि लंबे समय तक असर करने वाली थेरेपी के बावजूद, मरीजों के एक बड़े हिस्से (17%) को अभी भी बार-बार इंजेक्शन की आवश्यकता होती है, जो 4डी-150 जैसे अधिक टिकाऊ उपचार के लिए बाजार के अवसर को उजागर करता है।

मूल्यांकन और बाजार क्षमता

बी. रिले का मूल्यांकन सम-ऑफ-द-पार्ट्स डिस्काउंटेड कैश-फ्लो मॉडल पर आधारित है। कंपनी का अनुमान है कि 4D-150 की जोखिम-समायोजित वैश्विक बिक्री लगभग 1.44 बिलियन डॉलर तक पहुंच जाएगी। इस अनुमान में वेट एएमडी संकेत से लगभग 599 मिलियन डॉलर और डीएमई से 338 मिलियन डॉलर शामिल हैं।

कंपनी के तीन चरण 3 अध्ययनों से प्राप्त डेटा, जिनमें 4D-150 से उपचारित लगभग 780 आंखों को शामिल किया जाएगा, यह निर्धारित करने में महत्वपूर्ण होगा कि यह थेरेपी आइलिया एचडी और वैबिस्मो जैसे स्थापित उपचारों के साथ-साथ संभावित नए प्रतिस्पर्धियों के मुकाबले कैसी प्रदर्शन करती है।