遺伝子治療の可能性を理由に、4D Molecular TherapeuticsがB. Rileyによってトップバイオテクノロジー銘柄に選出された。

B. Riley Securitiesは、4D Molecular Therapeutics（NASDAQ: FDMT）の投資判断を「買い」に据え置き、目標株価を37ドルに維持しました。同社は年末の注目銘柄の一つとして、引き続き同社を推奨しています。B. Riley Securitiesの強気な見通しは、同社の主要遺伝子治療薬候補である4D-150の糖尿病黄斑浮腫（DME）に対する第3相臨床試験の開始と、有望な2年間の臨床データに基づいています。

主な臨床開発状況

4D Molecular Therapeuticsは、DMEを対象とした第3相臨床試験「4SIGHT」への患者登録を開始しました。これは、同じ治療薬である4D-150を滲出型加齢黄斑変性（滲出型AMD）患者に投与する2つの「4FRONT」試験の進展に続くものです。

B. Riley Securitiesは、計画された第3相用量で持続的な有効性を示したSPECTRA試験の2年間のデータを特に重視しています。本研究に参加した患者は、平均10.8文字の視力改善を達成し、初回投与後、平均5.2回の追加注射で済みました。また、証券会社は、22名の被験者全体において眼内炎症や重篤な眼科的有害事象が報告されなかったことから、良好な安全性プロファイルも確認しました。

投与頻度における潜在的な利点

4D-150の核となる価値提案は、現在の標準治療と比較して、眼内注射の頻度を大幅に削減できる可能性にあります。遺伝子治療薬である4D-150は、滲出型加齢黄斑変性（ウェットAMD）と糖尿病黄斑浮腫（DME）の両方の治療における重要なメカニズムである抗VEGFタンパク質を継続的に発現するように設計されています。 B. Rileyは、5年間で治療負担が大幅に軽減されると予測しています。

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• アフリベルセプト: 約34回の注射
• アイリーアHDまたはバビスモ: 約18～23回の注射
• ゼンクダ（競合候補）: 約21回の注射
• 4D-150: 推定8～12回の注射

同証券会社は、競合企業であるコディアック・サイエンシズの最近のデータによると、持続型治療薬であっても、かなりの割合の患者（17%）が依然として頻繁な注射を必要としていることが示されており、4D-150のようなより持続的な治療薬の市場機会が浮き彫りになっていると指摘しています。

評価と市場ポテンシャル

B. Rileyの評価は、各事業の合計を割引キャッシュフローモデルで算出しています。同社は、4D-150のリスク調整済みピーク時世界売上高を約14億4,000万ドルと予測しています。この推定値には、滲出型加齢黄斑変性症（ウェットAMD）適応症からの約5億9,900万ドルと、糖尿病黄斑浮腫（DME）適応症からの約3億3,800万ドルが含まれています。

4D-150による治療を受ける約780眼を対象とした同社の3つの第3相臨床試験のデータは、この治療法がアイリーアHDやバビスモといった既存治療薬、そして潜在的な新規参入薬とどのように競合していくかを判断する上で極めて重要となります。