4D Molecular Therapeutics被B. Riley評為基因治療前景最佳生物技術公司

B. Riley Securities 重申了對 4D Molecular Therapeutics（納斯達克股票代碼：FDMT）的「買入」評級和 37 美元的目標價，再次確認該公司是其年終重點推薦股之一。該券商的積極展望主要得益於該公司針對糖尿病性黃斑水腫 (DME) 的主要基因療法候選藥物 4D-150 啟動了 III 期臨床試驗，以及令人鼓舞的兩年臨床數據。

關鍵臨床進展

4D Molecular Therapeutics 已開始招募患者參與其針對 DME 的 4SIGHT III 期臨床試驗。先前，該公司在評估同一療法 4D-150 治療濕性老年黃斑部病變 (濕性 AMD) 的兩項 4FRONT 試驗中取得了進展。

B. Riley 特別強調了 SPECTRA 研究的兩年支持性數據，該數據顯示，在計劃的 III 期劑量下，該療法具有持續療效。研究中，患者視力平均增加了10.8個字母，在初始負荷劑量後平均僅需5.2次補充注射。經紀公司也指出，該藥物安全性良好，在22名研究患者中未報告眼內發炎或嚴重眼部不良事件。

潛在的給藥優勢

4D-150的核心價值在於，與目前的標準療法相比，它有望顯著減少眼內注射的頻率。作為一種基因療法，它旨在持續表達一種抗VEGF蛋白，這是治療濕性AMD和DME的關鍵機制。 B. Riley 預計五年內治療負擔將大幅降低：

Ad

• 阿柏西普 (Aflibercept)：約 34 次注射
• 艾力亞 HD (Eylea HD) 或 Vabysmo：約 18-23 次注射
• Zenkuda（同類候選藥物）：約 21 次注射
• 4D-150：預計 8-12 次注射

該券商指出，來自同行 Kodiak Sciences 的最新數據顯示，即使採用長效療法，仍有相當一部分患者 (17%) 需要頻繁注射，這凸顯了像 4D-150 這樣更持久的療法的市場潛力。

估值與市場潛力

B. Riley 的估值是基於分部估價法折現現金流模型。該公司預計 4D-150 經風險調整後的全球高峰銷售額約為 14.4 億美元。這項預估包括來自濕性老年黃斑部病變（AMD）適應症的約 5.99 億美元收入和來自糖尿病性黃斑水腫（DME）適應症的約 3.38 億美元收入。

該公司的三項 III 期臨床試驗數據至關重要，這些試驗將納入約 780 隻接受 4D-150 治療的眼睛。這些數據將決定該療法與 Eylea HD 和 Vabysmo 等現有療法以及潛在的新競爭者之間的競爭格局。