4D Molecular Therapeutics被B. Riley评为基因治疗前景最佳生物技术公司

B. Riley Securities 重申了对 4D Molecular Therapeutics（纳斯达克股票代码：FDMT）的“买入”评级和 37 美元的目标价，再次确认该公司是其年终重点推荐股之一。该券商的积极展望主要得益于该公司针对糖尿病性黄斑水肿 (DME) 的主要基因疗法候选药物 4D-150 启动了 III 期临床试验，以及令人鼓舞的两年临床数据。

关键临床进展

4D Molecular Therapeutics 已开始招募患者参与其针对 DME 的 4SIGHT III 期临床试验。此前，该公司在评估同一疗法 4D-150 治疗湿性年龄相关性黄斑变性 (湿性 AMD) 的两项 4FRONT 试验中取得了进展。

B. Riley 特别强调了 SPECTRA 研究的两年支持性数据，该数据显示，在计划的 III 期剂量下，该疗法具有持续疗效。研究中，患者视力平均提高了10.8个字母，在初始负荷剂量后平均仅需5.2次补充注射。经纪公司还指出，该药物安全性良好，在22名研究患者中未报告眼内炎症或严重眼部不良事件。

潜在的给药优势

4D-150的核心价值在于，与目前的标准疗法相比，它有望显著减少眼内注射的频率。作为一种基因疗法，它旨在持续表达一种抗VEGF蛋白，这是治疗湿性AMD和DME的关键机制。 B. Riley 预计五年内治疗负担将大幅降低：

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• 阿柏西普 (Aflibercept)：约 34 次注射
• 艾力亚 HD (Eylea HD) 或 Vabysmo：约 18-23 次注射
• Zenkuda（同类候选药物）：约 21 次注射
• 4D-150：预计 8-12 次注射

该券商指出，来自同行 Kodiak Sciences 的最新数据显示，即使采用长效疗法，仍有相当一部分患者 (17%) 需要频繁注射，这凸显了像 4D-150 这样更持久的疗法的市场潜力。

估值和市场潜力

B. Riley 的估值基于分部估值法折现现金流模型。该公司预计 4D-150 经风险调整后的全球峰值销售额约为 14.4 亿美元。该预估包括来自湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）适应症的约 5.99 亿美元收入和来自糖尿病性黄斑水肿（DME）适应症的约 3.38 亿美元收入。

该公司的三项 III 期临床试验数据至关重要，这些试验将纳入约 780 只接受 4D-150 治疗的眼睛。这些数据将决定该疗法与 Eylea HD 和 Vabysmo 等现有疗法以及潜在的新竞争者之间的竞争格局。