Story
DM1 दवा के सकारात्मक 12 महीने के आंकड़ों के आधार पर डायन थेरेप्यूटिक्स के शेयरों में उछाल आया।
Summary
क्लिनिकल-स्टेज की बायोटेक कंपनी ने अपने फेज 1/2 अचीव ट्रायल में मायोटोनिक डिस्ट्रॉफी टाइप 1 (डीएम1) से पीड़ित मरीजों में महत्वपूर्ण कार्यात्मक सुधारों की रिपोर्ट दी है, जिससे निवेशकों का विश्वास बढ़ा है।
डायने थेरेप्यूटिक्स (NASDAQ:DYN) के शेयरों में मंगलवार को कारोबार बंद होने के बाद 2.1% की बढ़ोतरी हुई, क्योंकि कंपनी ने मायोटोनिक डिस्ट्रॉफी टाइप 1 (DM1) के लिए अपने प्रायोगिक उपचार, जेड-बेसिवारसेन के एक साल के परीक्षण के सकारात्मक आंकड़े जारी किए। परिणामों में रोगियों में लगातार कार्यात्मक सुधार देखा गया, जो भविष्य में इस दवा की उपचार क्षमता को दर्शाता है।
प्रमुख परीक्षण परिणाम
डायने ने अपने चरण 1/2 ACHIEVE परीक्षण के मल्टीपल एसेंडिंग डोज़ वाले हिस्से के आंकड़े जारी किए। कंपनी ने बताया कि 25 से 26 प्रतिभागियों के एक समूह ने छह और 12 महीनों में कई मापदंडों पर महत्वपूर्ण सुधार दिखाया।
वर्ल्ड मसल सोसाइटी कांग्रेस और अमेरिकन एसोसिएशन ऑफ न्यूरोमस्कुलर एंड इलेक्ट्रोडायग्नोस्टिक मेडिसिन की वार्षिक बैठक में प्रस्तुत प्रमुख निष्कर्षों में शामिल हैं:
- वीडियो हैंड ओपनिंग टाइम (vHOT): छह महीने में, प्रतिभागियों ने 8.2 सेकंड के आधारभूत समय से औसतन 3.2 सेकंड की कमी देखी। प्लेसीबो समूह में 0.4 सेकंड की वृद्धि की तुलना में यह परिणाम बेहतर रहा, जो कि 3.6 सेकंड का सापेक्षिक सुधार दर्शाता है।
12 महीनों में कार्यात्मक सुधार: रोगियों ने 5 बार बैठने से खड़े होने के परीक्षण में औसतन 1.2 सेकंड और 10 मीटर चलने/दौड़ने के परीक्षण में 0.3 सेकंड का सुधार दिखाया, जो आधारभूत स्तर के सापेक्ष था।
Adमांसपेशियों की ताकत: मात्रात्मक मांसपेशी परीक्षण और हाथ की पकड़ दोनों के आधार पर मापी गई मांसपेशियों की ताकत में 4.8% का सुधार हुआ, जो कि एक समान प्राकृतिक इतिहास समूह से स्पष्ट भिन्नता दर्शाता है।
अनुमोदन की राह
सकारात्मक डेटा कंपनी की नैदानिक विकास रणनीति को मजबूत करता है। डायन थेरेप्यूटिक्स ने पुष्टि की है कि वह 2027 की पहली तिमाही में अचीव परीक्षण के पंजीकरण विस्तार समूह से शीर्ष-स्तरीय डेटा जारी करने की उम्मीद करती है। इस समूह के लिए प्राथमिक लक्ष्य छह महीने में vHOT में परिवर्तन है।
आगामी परिणामों के आधार पर, कंपनी का लक्ष्य 2027 की तीसरी तिमाही में अमेरिका में त्वरित अनुमोदन के लिए ज़ेड-बेसीवारसेन का प्रस्ताव प्रस्तुत करना है। परीक्षण में दवा का सुरक्षा प्रोफाइल अनुकूल बना रहा और इससे संबंधित कोई गंभीर प्रतिकूल घटना सामने नहीं आई। डायन कंपनी वर्तमान में अपने वैश्विक चरण 3 हारमोनिया अध्ययन में प्रतिभागियों का नामांकन कर रही है।