Story
Saham Dyne Therapeutics Meningkat Berasaskan Data Positif 12 Bulan untuk Ubat DM1
Summary
Syarikat bioteknologi peringkat klinikal itu melaporkan peningkatan fungsi yang ketara dalam kalangan pesakit distrofi miotonik jenis 1 (DM1) dalam percubaan ACHIEVE Fasa 1/2, sekali gus meningkatkan keyakinan pelabur.
Saham Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN) meningkat 2.1% dalam dagangan selepas waktu bekerja pada hari Selasa selepas syarikat itu mengeluarkan data positif satu tahun daripada percubaan rawatan eksperimennya untuk distrofi miotonik jenis 1 (DM1), z-basivarsen. Keputusan menunjukkan peningkatan fungsi yang berterusan pada pesakit, menyokong potensi ubat tersebut sebagai terapi masa hadapan.
Keputusan Percubaan Utama
Dyne melaporkan data daripada bahagian dos menaik berganda bagi percubaan Fasa 1/2 ACHIEVE. Syarikat itu menyatakan bahawa kumpulan terkumpul seramai 25 hingga 26 peserta menunjukkan peningkatan yang ketara merentasi pelbagai ukuran pada kedua-dua enam dan 12 bulan.
Penemuan utama yang dibentangkan di Kongres Persatuan Otot Sedunia dan Mesyuarat Tahunan Persatuan Perubatan Neuromuskular & Elektrodiagnostik Amerika termasuk:
- Masa Pembukaan Tangan Video (vHOT): Pada enam bulan, peserta menyaksikan penurunan purata 3.2 saat daripada garis dasar 8.2 saat. Ini berbanding dengan peningkatan 0.4 saat dalam kumpulan plasebo, yang mewakili peningkatan relatif 3.6 saat.
- Peningkatan Fungsian pada 12 Bulan: Pesakit menunjukkan peningkatan purata 1.2 saat pada 5 kali ujian duduk untuk berdiri dan 0.3 saat pada ujian berjalan/lari 10 meter, berbanding garis dasar.
- Kekuatan Otot: Skor kekuatan otot meningkat sebanyak 4.8% seperti yang diukur oleh kedua-dua ujian otot kuantitatif dan skor cengkaman tangan, menunjukkan perbezaan yang jelas daripada kohort sejarah semula jadi yang sepadan.
AdLaluan ke Kelulusan
Data positif mengukuhkan strategi pembangunan klinikal syarikat. Dyne Therapeutics mengesahkan ia menjangkakan untuk mengeluarkan data topline daripada kohort pengembangan pendaftaran percubaan ACHIEVE pada suku pertama 2027. Titik akhir utama untuk kohort ini kekal sebagai perubahan dalam vHOT pada enam bulan.
Berdasarkan keputusan yang akan datang ini, syarikat itu menyasarkan untuk mengemukakan z-basivarsen untuk Kelulusan Dipercepatkan A.S. yang berpotensi pada suku ketiga 2027. Ubat ini terus menunjukkan profil keselamatan yang menggalakkan, tanpa sebarang peristiwa buruk serius yang berkaitan dengan rawatan yang dikenal pasti dalam percubaan tersebut. Dyne juga kini sedang mendaftarkan peserta dalam kajian Fasa 3 HARMONIA globalnya.