Dyne Therapeutics股價上漲，因其DM1藥物公佈了積極的12個月數據。

在週二盤後交易中，Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN) 股價上漲 2.1%，此前該公司公佈了其用於治療 1 型強直性肌肉營養不良症 (DM1) 的實驗性藥物 z-basivarsen 的一年期積極試驗數據。結果顯示，患者的功能持續改善，支持該藥物作為未來療法的潛力。

主要試驗結果

Dyne 公佈了其 1/2 期 ACHIEVE 試驗中多次遞增劑量部分的數據。該公司表示，在 6 個月和 12 個月時，25 至 26 名參與者的總組中，多項指標均顯示出顯著改善。

在世界肌肉學會大會和美國神經肌肉與電診斷醫學協會年會上公佈的主要發現包括：

• 視訊張手時間 (vHOT)：6 個月時，參與者的平均張手時間從基線 8.2 秒減少了 3.2 秒。與安慰劑組0.4秒的增幅相比，本研究結果較佳，相對改善3.6秒。
• 12個月時的功能改善：與基線相比，患者在5次坐立測試中平均改善1.2秒，在10米步行/跑步測試中平均改善0.3秒。
• 肌肉力量：透過定量肌肉測試和握力評分測量，肌肉力量評分提高了4.8%，與匹配的自然病程隊列相比，差異顯著。

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核准路徑

這些積極數據強化了公司的臨床開發策略。 Dyne Therapeutics確認，預計在2027年第一季發布ACHIEVE試驗註冊擴展隊列的主要數據。該隊列的主要終點仍然是6個月時vHOT的變化。

基於即將公佈的試驗結果，該公司計劃於2027年第三季向美國提交z-basivarsen的加速審批申請。該藥物持續展現出良好的安全性，試驗中未發現任何相關的嚴重治療相關不良事件。 Dyne公司目前也正在招募受試者參與其全球3期HARMONIA研究。