Cổ phiếu của Dyne Therapeutics tăng giá nhờ dữ liệu tích cực trong 12 tháng đối với thuốc điều trị tiểu đường loại 1.

Cổ phiếu của Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN) tăng 2,1% trong giao dịch sau giờ đóng cửa hôm thứ Ba sau khi công ty công bố dữ liệu tích cực sau một năm thử nghiệm phương pháp điều trị thử nghiệm bệnh loạn dưỡng cơ loại 1 (DM1), z-basivarsen. Kết quả cho thấy sự cải thiện chức năng bền vững ở bệnh nhân, hỗ trợ tiềm năng của thuốc như một liệu pháp trong tương lai.

Kết quả thử nghiệm chính

Dyne đã báo cáo dữ liệu từ phần thử nghiệm tăng liều nhiều lần trong thử nghiệm giai đoạn 1/2 ACHIEVE. Công ty cho biết nhóm gồm 25 đến 26 người tham gia đã cho thấy sự cải thiện đáng kể trên nhiều chỉ số ở cả thời điểm sáu và 12 tháng.

Những phát hiện chính được trình bày tại Đại hội Hiệp hội Cơ bắp Thế giới và Hội nghị thường niên của Hiệp hội Y học Thần kinh cơ & Điện chẩn đoán Hoa Kỳ bao gồm:

• Thời gian mở bàn tay trong video (vHOT): Sau sáu tháng, người tham gia đã thấy mức giảm trung bình 3,2 giây so với mức cơ sở là 8,2 giây. Kết quả này khả quan hơn so với mức tăng 0,4 giây ở nhóm dùng giả dược, thể hiện mức cải thiện tương đối 3,6 giây.
• Cải thiện chức năng sau 12 tháng: Bệnh nhân cho thấy mức cải thiện trung bình 1,2 giây trong bài kiểm tra đứng lên ngồi xuống 5 lần và 0,3 giây trong bài kiểm tra đi bộ/chạy 10 mét, so với mức ban đầu.
• Sức mạnh cơ bắp: Điểm sức mạnh cơ bắp được cải thiện 4,8% khi đo bằng cả phương pháp kiểm tra sức mạnh cơ bắp định lượng và điểm sức nắm tay, cho thấy sự khác biệt rõ rệt so với nhóm đối chứng có diễn biến tự nhiên tương ứng.

Ad

Lộ trình phê duyệt

Dữ liệu tích cực củng cố chiến lược phát triển lâm sàng của công ty. Dyne Therapeutics xác nhận dự kiến sẽ công bố dữ liệu sơ bộ từ nhóm mở rộng đăng ký của thử nghiệm ACHIEVE vào quý đầu tiên năm 2027. Điểm cuối chính cho nhóm này vẫn là sự thay đổi về vHOT sau sáu tháng.

Dựa trên những kết quả sắp tới, công ty đặt mục tiêu nộp đơn xin phê duyệt nhanh (Accelerated Approval) cho z-basivarsen tại Mỹ vào quý 3 năm 2027. Thuốc tiếp tục cho thấy hồ sơ an toàn thuận lợi, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến điều trị được xác định trong thử nghiệm. Dyne hiện cũng đang tuyển chọn người tham gia vào nghiên cứu HARMONIA giai đoạn 3 toàn cầu.