Story
ダイン・セラピューティクスの株価は、DM1治療薬の12ヶ月間の良好なデータを受けて上昇した。
Summary
臨床段階にあるこのバイオテクノロジー企業は、第1/2相ACHIEVE試験において、筋強直性ジストロフィー1型（DM1）患者の機能が大幅に改善したと報告し、投資家の信頼を高めた。
Text size
Background
ダイン・セラピューティクス（NASDAQ:DYN）の株価は、火曜日の時間外取引で2.1%上昇した。これは、同社が筋強直性ジストロフィー1型（DM1）の治験薬であるz-バシバルセンの1年間の臨床試験で良好な結果を発表したことを受けたもの。試験結果は、患者の機能改善が持続的に認められたことを示しており、将来の治療薬としての可能性を裏付けるものとなった。
主要な治験結果
ダイン社は、第1/2相ACHIEVE試験の複数回投与量漸増部分のデータを報告した。同社によると、25～26名の被験者からなる統合グループにおいて、6ヶ月後および12ヶ月後の両時点で、複数の指標において有意な改善が認められた。
世界筋学会会議および米国神経筋・電気診断医学会年次総会で発表された主な結果は以下のとおり。
- ビデオによる手の開き時間（vHOT）： 6ヶ月後、被験者の平均vHOTは、ベースラインの8.2秒から3.2秒短縮した。これはプラセボ群の0.4秒増加と比較して良好な結果であり、3.6秒の相対的改善を示しました。
- 12ヶ月時点での機能的改善： 患者は、ベースラインと比較して、5回立ち上がりテストで平均1.2秒、10メートル歩行／走行テストで平均0.3秒の改善を示しました。
- 筋力： 定量的筋力検査と握力測定の両方で、筋力スコアは4.8%改善し、マッチングさせた自然経過コホートとの明確な乖離を示しました。
Ad承認への道
この良好なデータは、当社の臨床開発戦略を裏付けるものです。Dyne Therapeutics社は、ACHIEVE試験の承認拡大コホートの主要データを2027年第1四半期に発表する予定であることを確認しました。このコホートの主要評価項目は、6ヶ月時点でのvHOTの変化です。
これらの今後の結果に基づき、同社は2027年第3四半期にz-basivarsenの米国における迅速承認申請を目指しています。本薬は引き続き良好な安全性プロファイルを示しており、治験において関連する重篤な治療関連有害事象は確認されていません。Dyne社は現在、グローバル第3相臨床試験であるHARMONIA試験の参加者を募集中です。