Saham Dyne Therapeutics Naik Berkat Data Positif 12 Bulan untuk Obat DM1

Saham Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN) naik 2,1% dalam perdagangan setelah jam kerja pada hari Selasa setelah perusahaan merilis data positif satu tahun dari uji coba pengobatan eksperimentalnya untuk distrofi miotonik tipe 1 (DM1), z-basivarsen. Hasilnya menunjukkan peningkatan fungsional yang berkelanjutan pada pasien, mendukung potensi obat tersebut sebagai terapi masa depan.

Hasil Uji Coba Utama

Dyne melaporkan data dari bagian dosis bertingkat ganda dari uji coba Fase 1/2 ACHIEVE. Perusahaan menyatakan bahwa kelompok gabungan yang terdiri dari 25 hingga 26 peserta menunjukkan peningkatan signifikan di berbagai ukuran pada enam dan 12 bulan.

Temuan utama yang dipresentasikan di Kongres World Muscle Society dan Pertemuan Tahunan American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine meliputi:

• Waktu Pembukaan Tangan Video (vHOT): Pada enam bulan, peserta melihat penurunan rata-rata 3,2 detik dari baseline 8,2 detik. Hal ini menunjukkan hasil yang lebih baik dibandingkan dengan peningkatan 0,4 detik pada kelompok plasebo, yang mewakili peningkatan relatif 3,6 detik.
• Peningkatan Fungsional pada 12 Bulan: Pasien menunjukkan peningkatan rata-rata 1,2 detik pada tes duduk-berdiri 5 kali dan 0,3 detik pada tes jalan/lari 10 meter, relatif terhadap baseline.
• Kekuatan Otot: Skor kekuatan otot meningkat sebesar 4,8% sebagaimana diukur oleh pengujian otot kuantitatif dan skor kekuatan genggaman tangan, menunjukkan perbedaan yang jelas dari kohort riwayat alami yang sesuai.

Ad

Jalan Menuju Persetujuan

Data positif ini memperkuat strategi pengembangan klinis perusahaan. Dyne Therapeutics mengkonfirmasi bahwa mereka mengharapkan untuk merilis data utama dari kohort perluasan registrasi uji coba ACHIEVE pada kuartal pertama tahun 2027. Titik akhir utama untuk kohort ini tetap perubahan vHOT pada enam bulan.

Berdasarkan hasil yang akan datang ini, perusahaan bertujuan untuk mengajukan z-basivarsen untuk potensi Persetujuan Dipercepat di AS pada kuartal ketiga tahun 2027. Obat tersebut terus menunjukkan profil keamanan yang baik, tanpa adanya kejadian efek samping serius yang muncul selama pengobatan yang teridentifikasi dalam uji klinis. Dyne juga saat ini sedang merekrut peserta dalam studi HARMONIA Fase 3 globalnya.