Dyne Therapeutics股价上涨，因其DM1药物公布了积极的12个月数据。

周二盘后交易中，Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN) 股价上涨 2.1%，此前该公司公布了其用于治疗 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 的实验性药物 z-basivarsen 的一年期临床试验积极数据。结果显示，患者的功能持续改善，支持该药物作为未来疗法的潜力。

主要试验结果

Dyne 公布了其 1/2 期 ACHIEVE 试验中多次递增剂量部分的数据。该公司表示，在 6 个月和 12 个月时，25 至 26 名受试者的汇总组中，多项指标均显示出显著改善。

在世界肌肉学会大会和美国神经肌肉与电诊断医学协会年会上公布的主要发现包括：

• 视频张手时间 (vHOT)：6 个月时，受试者的平均张手时间从基线 8.2 秒减少了 3.2 秒。与安慰剂组0.4秒的增幅相比，本研究结果更佳，相对改善3.6秒。
• 12个月时的功能改善：与基线相比，患者在5次坐立测试中平均改善1.2秒，在10米步行/跑步测试中平均改善0.3秒。
• 肌肉力量：通过定量肌肉测试和握力评分测量，肌肉力量评分提高了4.8%，与匹配的自然病程队列相比，差异显著。

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获批路径

这些积极数据强化了公司的临床开发策略。Dyne Therapeutics确认，预计将于2027年第一季度发布ACHIEVE试验注册扩展队列的主要数据。该队列的主要终点仍然是6个月时vHOT的变化。

基于即将公布的试验结果，该公司计划于2027年第三季度向美国提交z-basivarsen的加速审批申请。该药物持续展现出良好的安全性，试验中未发现任何相关的严重治疗相关不良事件。Dyne公司目前也正在招募受试者参与其全球3期HARMONIA研究。