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アジオス株が14%急落、鎌状赤血球症治療薬の開発中止で

Summary
アジオス・ファーマシューティカルズは、鎌状赤血球症治療薬候補テバピバットの第2相臨床試験で期待された結果が得られず開発を中止すると発表。これを受け、同社株は21日の市場で14%下落した。
米アジオス・ファーマシューティカルズ(NASDAQ: AGIO)の株価が21日の取引で急落した。同社が鎌状赤血球症治療薬候補「テバピバット」について、第2相臨床試験の結果が期待に届かず、開発を中止すると発表したことが嫌気された。
開発中止の背景
今回発表されたのは、経口ピルビン酸キナーゼ活性化剤であるテバピバットの第2相臨床試験の結果。この試験は、16歳以上の鎌状赤血球症患者59人を対象に12週間にわたって実施された。
試験の主要評価項目は、ヘモグロビン濃度がベースラインから1.0 g/dL以上増加した患者の割合(ヘモグロビン反応率)だった。結果は以下の通り。
- プラセボ(偽薬)投与群: 33.3%
- テバピバット 2.5mg投与群: 43.8%
- テバピバット 5.0mg投与群: 47.1%
- テバピバット 7.5mg投与群: 29.4%
同社は、テバピバット投与によりヘモグロビン値や溶血の改善は見られたものの、プラセボとの比較で開発継続を正当化する「十分な差別化」が示されなかったと結論付けた。なお、安全性と忍容性はこれまでの試験結果と一致していたとしている。
Ad市場への影響と今後の展望
この発表を受け、アジオスの株価は21日の市場で14%下落した。テバピバットの開発中止は同社のパイプラインにとって後退となるが、投資家の注目は同社が開発する別の治療薬候補に移っている。
今後の焦点は、同じくピルビン酸キナーゼ活性化剤である「ミタピバット」だ。同薬は鎌状赤血球症を対象として米食品医薬品局(FDA)による優先審査の対象となっており、FDAは今月初めに迅速承認を目指す医薬品一部変更承認申請(sNDA)を受理している。
FDAによる審査終了の目標日(PDUFAデート)は2026年11月1日に設定されており、今後の同社の株価を左右する重要なマイルストーンとして注目される。