Story
Agios製藥因鐮狀細胞貧血藥物試驗受挫，股價重挫14%
Summary
Agios Pharmaceuticals因其鐮狀細胞貧血症藥物tebapivat的二期臨床試驗結果未達預期，宣布終止該藥物的開發，導致公司股價週二大跌14%。
Text size
Background
Agios Pharmaceuticals (NASDAQ: AGIO) 週二股價重挫 14%，此前該公司宣布，在第二期臨床試驗數據未能展現足夠的差異化後，將終止其鐮狀細胞貧血症（sickle cell disease）藥物tebapivat的開發計畫。
試驗結果未達預期
根據Agios發布的聲明，這項為期12週的第二期試驗評估了口服丙酮酸激酶活化劑tebapivat在59名16歲以上鐮狀細胞貧血症患者中的療效。試驗的主要終點是血紅蛋白反應，定義為第10週至第12週的平均血紅蛋白濃度相較於基線增加≥1.0 g/dL。
然而，試驗結果顯示，各劑量組的反應率與安慰劑組相比未能拉開顯著差距：
- 2.5毫克日劑量組：反應率 43.8%
- 5.0毫克日劑量組：反應率 47.1%
- 7.5毫克日劑量組：反應率 29.4%
- 安慰劑組：反應率 33.3%
Ad公司表示，儘管所有tebapivat劑量組均觀察到血紅蛋白水平和溶血現象的改善，符合其作用機制，但結果並未達到公司認定足以推進該項目的差異化水平。安全性與耐受性方面則與先前的試驗一致。
焦點轉向Mitapivat
對投資人而言，此一挫敗意味著一項潛在收入來源的消失。然而，Agios的鐮狀細胞貧血症產品線並未完全中斷。公司目前將資源集中於另一款丙酮酸激酶活化劑mitapivat。
美國食品藥物管理局（FDA）本月稍早前已受理mitapivat用於治療鐮狀細胞貧血症的補充新藥申請（sNDA），並給予其優先審查資格。該藥物的處方藥使用者費用法（PDUFA）目標審查日期定於 2026年11月1日。未來市場將密切關注mitapivat的審查進展，這將成為影響Agios股價的下一個關鍵催化劑。