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아기오스, 겸상적혈구병 치료제 개발 중단 발표에 주가 14% 급락
Summary
아기오스 파마슈티컬스가 임상 2상 시험에서 충분한 차별성을 입증하지 못한 겸상적혈구병 치료 후보물질 '테바피바트'의 개발을 중단한다고 발표한 후 주가가 급락했다. 회사는 이제 동일 계열의 다른 약물인 '미타피바트'에 집중할 계획이다.
아기오스 파마슈티컬스(나스닥: AGIO)의 주가가 화요일 14% 급락했다. 회사가 겸상적혈구병 치료 후보물질인 '테바피바트(tebapivat)'의 개발을 중단한다고 발표한 데 따른 시장의 실망감이 반영된 결과다.
임상 2상 결과 및 개발 중단 배경
아기오스는 테바피바트의 임상 2상 시험 결과, 약물 개발을 지속할 만큼 충분한 차별성을 입증하지 못했다고 밝혔다. 이번 임상시험은 16세 이상 겸상적혈구병 환자 59명을 대상으로 12주간 진행되었으며, 경구용 피루브산 키나아제(PK) 활성제인 테바피바트의 효능을 평가했다.
시험의 1차 평가지표는 헤모글로빈 반응률(시험 10주차부터 12주차까지의 평균 헤모글로빈 농도가 기준치 대비 1.0 g/dL 이상 증가)이었다. 발표에 따르면 반응률은 다음과 같다.
- 위약군: 33.3%
- 2.5mg 투여군: 43.8%
- 5.0mg 투여군: 47.1%
- 7.5mg 투여군: 29.4%
Ad회사 측은 모든 용량에서 피루브산 키나아제 활성 기전과 일치하는 헤모글로빈 수치 및 용혈 개선이 관찰되었으나, 위약군 대비 뚜렷한 차별성을 확보하지 못해 프로그램을 진전시키기 어렵다고 판단했다. 테바피바트의 안전성 및 내약성은 이전 임상시험과 일관된 수준이었다고 덧붙였다.
향후 파이프라인 및 시장 전망
이번 개발 중단으로 아기오스는 동일한 피루브산 키나아제 활성제 계열의 다른 약물인 '미타피바트(mitapivat)'에 더욱 집중하게 될 전망이다. 미타피바트는 현재 겸상적혈구병 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 우선심사를 받고 있다.
FDA는 이달 초 미타피바트의 가속 승인을 위한 보충 신약 허가 신청(sNDA)을 접수했으며, 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 목표일은 2026년 11월 1일이다. 테바피바트의 실패로 인해 미타피바트의 성공적인 허가 및 상업화에 대한 중요성이 한층 더 부각되었으며, 이는 투자자들에게 잠재적 위험 요인으로 작용하고 있다.