หุ้น Agios ดิ่ง 14% หลังประกาศยุติการพัฒนายารักษาโรคเซลล์ซิกเคิล

ราคาหุ้นของ Agios Pharmaceuticals (NASDAQ:AGIO) ร่วงลงอย่างรุนแรงถึง 14% ในการซื้อขายวันอังคาร หลังจากบริษัทประกาศยุติการพัฒนา tebapivat ซึ่งเป็นยารักษาโรคเซลล์ซิกเคิล (sickle cell disease) โดยให้เหตุผลว่าผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ไม่ได้แสดงให้เห็นถึงความแตกต่างที่เพียงพอที่จะสนับสนุนการพัฒนาต่อไป

ผลการทดลองไม่เป็นไปตามเป้า

การตัดสินใจดังกล่าวมีขึ้นหลังจากการประเมินผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ซึ่งศึกษาประสิทธิภาพของ tebapivat ซึ่งเป็นสารกระตุ้นเอนไซม์ไพรูเวทไคเนส (pyruvate kinase activator) ชนิดรับประทาน ในผู้ป่วยโรคเซลล์ซิกเคิลจำนวน 59 ราย เป็นระยะเวลา 12 สัปดาห์

เป้าหมายหลักของการทดลองคือการวัดการตอบสนองของระดับฮีโมโกลบิน โดยบริษัทเปิดเผยอัตราการตอบสนองในกลุ่มต่างๆ เทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก (placebo) ดังนี้:

• กลุ่มที่ได้รับยา 2.5 มก./วัน: 43.8%
• กลุ่มที่ได้รับยา 5.0 มก./วัน: 47.1%
• กลุ่มที่ได้รับยา 7.5 มก./วัน: 29.4%
• กลุ่มที่ได้รับยาหลอก: 33.3%

Ad

แม้ว่าจะสังเกตเห็นการปรับตัวดีขึ้นของระดับฮีโมโกลบินและการสลายของเม็ดเลือดแดง (hemolysis) ในทุกกลุ่มที่ได้รับยา tebapivat แต่ผลลัพธ์ที่ได้กลับไม่สร้างความแตกต่างอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับยาหลอก โดยเฉพาะในกลุ่มที่ได้รับยาในขนาดสูงสุด ซึ่งทำได้ไม่ดีเท่ากลุ่มยาหลอกด้วยซ้ำ ทำให้บริษัทสรุปว่าไม่คุ้มค่าที่จะพัฒนาโครงการนี้ต่อไป

ทิศทางต่อไปของบริษัท

การยุติโครงการ tebapivat ถือเป็นความน่าผิดหวังสำหรับนักลงทุน แต่ Agios Pharmaceuticals ยังคงมุ่งเน้นไปที่ยาอีกตัวหนึ่งในกลุ่มเดียวกันคือ mitapivat ซึ่งกำลังอยู่ระหว่างการพิจารณาแบบเร่งด่วน (Priority Review) โดยองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับการรักษาโรคเซลล์ซิกเคิลเช่นกัน

เมื่อต้นเดือนที่ผ่านมา FDA ได้ตอบรับคำขอยาใหม่เพิ่มเติม (sNDA) ของบริษัทเพื่อขออนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับ mitapivat โดยได้กำหนดวันเป้าหมายในการพิจารณา (PDUFA goal date) คือวันที่ 1 พฤศจิกายน 2026 ซึ่งจะเป็นหมุดหมายสำคัญที่นักลงทุนต้องจับตามองอย่างใกล้ชิดต่อไป