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Agios制药终止镰状细胞病药物研发，股价应声大跌14%
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Agios Pharmaceuticals宣布，因2期临床试验数据未能显示出足够的差异化优势，将停止开发用于治疗镰状细胞病的药物tebapivat。该消息导致公司股价周二大幅下挫。
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Agios Pharmaceuticals (NASDAQ:AGIO) 周二宣布，将终止其镰状细胞病（SCD）在研药物tebapivat的开发，导致其股价在当日交易中重挫14%。公司表示，此前进行的2期临床试验结果未能证明该药物具有足够的差异化优势以支持其继续开发。
试验数据未达预期
根据公司披露，这项2期试验旨在评估口服丙酮酸激酶激活剂tebapivat的疗效。试验共招募了59名16岁及以上的镰状细胞病患者，治疗周期为12周。
试验的主要终点是血红蛋白应答率，即与基线相比，在第10周至第12周期间平均血红蛋白浓度增加≥1.0 g/dL的患者比例。详细数据显示：
- 安慰剂组的应答率为 33.3%
- 2.5毫克日剂量组为 43.8%
- 5.0毫克日剂量组为 47.1%
- 7.5毫克日剂量组为 29.4%
Ad尽管所有tebapivat剂量组均观察到血红蛋白水平和溶血指标的改善，这与丙酮酸激酶激活的作用机制相符，但Agios认为，这些结果并未达到公司为推进该项目所设定的差异化水平。
市场影响与未来焦点
此次研发受挫对Agios的管线构成了打击，并直接引发了投资者的抛售。然而，公司的战略重心将完全转移到另一款关键在研药物上。
Agios表示，将继续专注于另一款丙酮酸激酶激活剂mitapivat的开发，该药物同样用于治疗镰状细胞病。本月早些时候，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理mitapivat用于该适应症的补充新药申请（sNDA），并授予其优先审评资格。该申请的《处方药使用者付费法案》（PDUFA）目标行动日期为2026年11月1日，这将是决定该药物能否获得加速批准的关键节点，也是市场关注的下一个重要催化剂。