Story
Cổ phiếu Agios Pharmaceuticals giảm 14% sau khi dừng phát triển thuốc điều trị bệnh hồng cầu hình liềm
Summary
Cổ phiếu của Agios Pharmaceuticals đã sụt giảm mạnh sau khi công ty tuyên bố ngừng phát triển thuốc tebapivat cho bệnh hồng cầu hình liềm do kết quả thử nghiệm Giai đoạn 2 không đạt kỳ vọng.
Cổ phiếu của Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO) đã giảm mạnh 14% trong phiên giao dịch ngày thứ Ba sau khi công ty thông báo sẽ ngừng phát triển thuốc tebapivat trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm, dựa trên kết quả từ một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2.
Kết quả thử nghiệm không đủ khác biệt
Agios cho biết thử nghiệm đã không chứng minh được "sự khác biệt đủ để hỗ trợ việc tiếp tục phát triển" loại thuốc này. Thử nghiệm Giai đoạn 2 đã đánh giá tebapivat, một chất hoạt hóa pyruvate kinase dạng uống, trên 59 bệnh nhân từ 16 tuổi trở lên mắc bệnh hồng cầu hình liềm trong khoảng thời gian 12 tuần.
Tiêu chí chính của thử nghiệm là đo lường phản ứng hemoglobin, được định nghĩa là mức tăng trung bình nồng độ hemoglobin ≥1,0 g/dL từ tuần 10 đến tuần 12 so với ban đầu. Kết quả cho thấy:
- Nhóm dùng liều 2,5 mg hàng ngày: Tỷ lệ phản ứng 43,8%
- Nhóm dùng liều 5,0 mg hàng ngày: Tỷ lệ phản ứng 47,1%
- Nhóm dùng liều 7,5 mg hàng ngày: Tỷ lệ phản ứng 29,4%
- So với nhóm dùng giả dược: Tỷ lệ phản ứng 33,3%
AdDù có sự cải thiện về nồng độ hemoglobin và tình trạng tan máu ở tất cả các mức liều tebapivat, phù hợp với cơ chế hoạt hóa pyruvate kinase, nhưng kết quả này không tạo ra được mức độ khác biệt mà Agios xác định là cần thiết để tiếp tục chương trình. Công ty cho biết tính an toàn và khả năng dung nạp của tebapivat nhất quán với các thử nghiệm trước đó.
Chuyển hướng tập trung sang Mitapivat
Sau quyết định này, Agios sẽ tập trung nguồn lực vào mitapivat, một chất hoạt hóa pyruvate kinase khác của công ty, hiện đang được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) xem xét theo quy trình Đánh giá Ưu tiên cho bệnh hồng cầu hình liềm.
Đầu tháng này, FDA đã chấp thuận Đơn đăng ký Thuốc mới Bổ sung (sNDA) của công ty để phê duyệt nhanh cho mitapivat. Ngày mục tiêu theo Đạo luật Phí sử dụng Thuốc theo toa (PDUFA) được ấn định là ngày 1 tháng 11 năm 2026, đây sẽ là một cột mốc quan trọng tiếp theo đối với các nhà đầu tư.