एगियोस फार्मास्युटिकल्स के शेयर 14% गिरे, सिकल सेल रोग की दवा का ट्रायल रोका

एगियोस फार्मास्युटिकल्स, इंक. (NASDAQ: AGIO) के शेयरों में मंगलवार को 14% की भारी गिरावट दर्ज की गई। यह गिरावट कंपनी द्वारा यह घोषणा किए जाने के बाद आई कि वह सिकल सेल रोग के लिए अपनी दवा टेबापिवाट (tebapivat) का विकास बंद कर रही है।

ट्रायल के निराशाजनक नतीजे

कंपनी ने यह फैसला चरण 2 के क्लिनिकल ट्रायल के नतीजों के आधार पर लिया है। कंपनी के अनुसार, ट्रायल के नतीजों ने दवा के विकास को जारी रखने के लिए "पर्याप्त भिन्नता" (sufficient differentiation) नहीं दिखाई। यह ट्रायल सिकल सेल रोग से पीड़ित 16 वर्ष या उससे अधिक आयु के 59 रोगियों पर 12 सप्ताह तक किया गया था।

ट्रायल का प्राथमिक लक्ष्य हीमोग्लोबिन प्रतिक्रिया को मापना था, जिसे बेसलाइन की तुलना में 10वें से 12वें सप्ताह के बीच औसत हीमोग्लोबिन कंसंट्रेशन में ≥1.0 g/dL की वृद्धि के रूप में परिभाषित किया गया था। प्रमुख निष्कर्ष इस प्रकार थे:

• 2.5 mg दैनिक खुराक: 43.8% प्रतिक्रिया दर
• 5.0 mg दैनिक खुराक: 47.1% प्रतिक्रिया दर
• 7.5 mg दैनिक खुराक: 29.4% प्रतिक्रिया दर
• प्लेसबो (दवा रहित): 33.3% प्रतिक्रिया दर

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हालांकि टेबापिवाट की सभी खुराकों में हीमोग्लोबिन के स्तर और हेमोलिसिस (hemolysis) में सुधार देखा गया, लेकिन प्लेसबो की तुलना में नतीजे इतने बेहतर नहीं थे कि कंपनी इस कार्यक्रम को आगे बढ़ा सके। कंपनी ने कहा कि दवा की सुरक्षा और सहनशीलता पिछले ट्रायलों के अनुरूप थी।

निवेशकों के लिए इसका क्या मतलब है

टेबापिवाट के विकास को रोकने की खबर निवेशकों के लिए एक झटका है, जैसा कि शेयर की कीमत में तत्काल गिरावट से स्पष्ट है। हालांकि, एगियोस अब अपना ध्यान अपनी दूसरी पाइरूवेट काइनेज एक्टिवेटर दवा, मिटापिवाट (mitapivat) पर केंद्रित कर रही है, जिसका उपयोग भी सिकल सेल रोग के इलाज के लिए किया जाना है।

अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने इस महीने की शुरुआत में मिटापिवाट के लिए त्वरित मंजूरी (accelerated approval) हेतु कंपनी के पूरक नए दवा आवेदन (sNDA) को स्वीकार कर लिया था। यह दवा वर्तमान में FDA की प्राथमिकता समीक्षा (Priority Review) के अधीन है, और इसके लिए PDUFA लक्ष्य तिथि 1 नवंबर, 2026 निर्धारित है। निवेशकों की नजरें अब पूरी तरह से मिटापिवाट के विनियामक परिणाम पर टिकी होंगी, जो सिकल सेल रोग के क्षेत्र में कंपनी के भविष्य के लिए महत्वपूर्ण होगा।