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對手心臟藥物試驗數據不佳 Alnylam 股價受挫 但分析師認為核心業務無虞
RNA 療法先驅 Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) 因競爭對手的一項心臟病臨床試驗結果令人失望，其股價在週五盤前交易中下跌近 4.9%。該試驗數據引發了市場對相似藥物機制的擔憂，但分析師普遍認為，Alnylam 的核心商業業務基礎依然穩固。
競爭對手試驗數據引發市場震盪
此波賣壓源於阿斯特捷利康 (AstraZeneca) 和 Ionis Pharmaceuticals 在歐洲心臟病學會年會上公佈的 Wainua 藥物第三期 CARDIO-TTRansform 試驗的完整數據。該試驗旨在評估 Wainua 治療轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣多發性心肌病變 (ATTR-CM) 的效果。
數據中最令投資者警覺的是，當 Wainua 與目前的標準療法 TTR 穩定劑（主要為輝瑞的 Vyndaqel）合併使用時，其主要終點的相對風險為 1.14，意味著結果甚至比單獨使用標準療法更差。相比之下，Wainua 作為單一療法時表現良好，相對風險為 0.71。
由於 Alnylam 已上市的藥物 Amvuttra 及其下一代候選藥物 nucresiran 採用相似的基因沉默機制，此一意外的負面結果立即在生技領域引發衝擊。
分析師：合併療法失敗增添不確定性
華爾街分析師正密切評估此事件的影響，爭論焦點在於這是否意味著 RNA 沉默劑與穩定劑的組合存在普遍缺陷，以及 Alnylam 是否需要調整其臨床試驗策略。
Ad- Jefferies 分析師 Faisal Khurshid 指出，試驗顯示「在已接受穩定劑治療的族群中，沉默劑的效益有限」，這對 Alnylam 的 TTR 藥物系列構成壓力，並增加了其 nucresiran 藥物 TRITON-CM 試驗的風險。
- Stifel 分析師 Paul Matteis 則稱合併療法的結果「明確地比預期更糟」，並認為 Alnylam 幾乎別無選擇，必須主動修改其 TRITON-CM 試驗的設計，例如將重點更多地放在單一療法組別上。
核心商業基礎仍穩固
儘管對臨床開發管線的預期產生動盪，但分析師們普遍同意 Alnylam 目前的商業基礎依然安全。主要原因是，Amvuttra 在實際臨床應用中，絕大多數是作為單一療法開立給初次治療的患者，而非合併用藥。
Oppenheimer 的分析師 Kostas Biliouris 採取了更具建設性的觀點，他強調 Alnylam 的 RNA 干擾 (siRNA) 平台與 Wainua 的反義寡核苷酸 (ASO) 技術存在關鍵差異。他指出，在 Alnylam 的試驗中並未觀察到類似的負面合併訊號，且其藥物實現了更大幅度的 TTR 蛋白抑制效果。
Stifel 重申了對 Alnylam 長期商業目標的信心，指出隨著 ATTR-CM 診斷率的提高，Amvuttra 的年銷售峰值仍有望達到 100 億美元。目前，市場焦點已轉向 Alnylam 的管理層，靜待其對如何應對此次衝擊並調整其臨床開發計畫的進一步說明。