Story
アルナイラム株が下落、競合薬の心疾患治験結果を受け アナリストは中核事業の安定性を指摘
RNA医薬品のパイオニアであるアルナイラム・ファーマシューティカルズ（NASDAQ: ALNY）の株価が、競合他社の心疾患治療薬に関する臨床試験で、併用療法において想定外のネガティブな結果が示されたことを受けて急落した。この結果は、同様の作用機序を持つアルナイラムのパイプラインに対する懸念を呼び起こしたが、多くのアナリストは同社の中核事業の基盤は依然として強固であると見ている。
競合薬の治験で示された「想定外」の結果
発端となったのは、欧州心臓病学会（ESC）で発表されたアストラゼネカとアイオニス・ファーマシューティカルズによる第3相臨床試験「CARDIO-TTRansform」の詳細データだ。この試験では、両社が開発した治療薬「Wainua」をトランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）患者に投与した際の効果が評価された。
問題視されたのは、現在の標準治療薬であるTTR安定化薬（ファイザーのビンダケルなど）とWainuaを併用した際の成績だ。この併用療法群では、主要評価項目の相対リスクが1.14となり、標準治療単独よりも悪い結果が示唆された。一方で、Wainuaの単剤療法では相対リスク0.71と良好な結果を示しており、この乖離が投資家の間で混乱を招いた。
市場の懸念とアナリストの見解
アルナイラムの承認済み治療薬「アムヴトラ（ブトリシラン）」や開発中の次世代薬「nucresiran」も、肝臓でのトランスサイレチン産生を抑制する同様の遺伝子サイレンシング技術に基づいている。そのため、今回の結果はアルナイラムの将来性に対する直接的な懸念材料と受け止められた。
AdJefferiesのアナリスト、Faisal Khurshid氏は、この結果がアルナイラムの主力であるTTRフランチャイズに圧力を加える「中立からネガティブ」な材料だと指摘。「経口安定化薬が標準治療である世界において、RNAサイレンサーの役割は不明確になる」と述べ、併用療法の利点が限定的であることを問題視した。StifelのPaul Matteis氏も、併用療法の結果が「明確に想定より悪かった」とし、アルナイラムが今後の臨床試験デザインの変更を迫られる可能性を示唆した。
アルナイラムの独自性と商業的基盤
一方で、アルナイラムの状況は異なるとの楽観的な見方も存在する。Oppenheimerのアナリスト、Kostas Biliouris氏は、アルナイラムのsiRNA（低分子干渉RNA）技術と、WainuaのASO（アンチセンスオリゴヌクレオチド）技術との間には生物学的な違いがあると指摘。アルナイラムのプラットフォームでは、これまで併用療法で同様のネガティブなシグナルは観察されていない点を強調した。
さらに、アナリストの多くは、今回の治験結果がアルナイラムの現在の中核的な商業事業に与える影響は最小限であるとの見方で一致している。なぜなら、承認薬「アムヴトラ」の処方の大部分は、治療未経験の患者に対する単剤療法が占めているためだ。Stifelは、ATTR-CMの診断率向上を背景に、「アムヴトラ」が将来的に100億ドルのピーク時売上高に達する可能性があるとの長期的な見通しを維持している。市場の焦点は、アルナイラム経営陣が今回の事態を受け、開発中のパイプラインの臨床戦略をどのように調整するかに移っている。