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Alnylam股价因竞品试验数据受挫下跌，但分析师认为核心业务依然稳固
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RNA疗法先驱Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) 的股价在周五盘前交易中下跌近4.9%。此前，其竞争对手的一项关键心脏病药物试验公布了令人失望的详细数据，引发了市场对其技术平台的担忧。
竞品联合用药试验失败
在欧洲心脏病学会年会上，阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals公布了其药物Wainua治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的III期CARDIO-TTRansform试验的完整数据。数据显示，该药物作为单一疗法时表现良好，相对风险为0.71。
然而，当Wainua与TTR稳定剂（目前由辉瑞的Vyndaqel主导的标准疗法）联合使用时，结果出人意料地为负面，主要终点的相对风险为1.14，意味着其表现甚至劣于单独使用标准疗法。由于Alnylam已获批的药物Amvuttra及其下一代在研药物nucresiran采用了类似的RNA沉默机制，这一结果立即在投资者中引发了连锁反应。
分析师观点分歧
华尔街分析师对这一数据的解读存在分歧，争论的焦点在于这是否预示着所有RNA沉默剂与稳定剂联用都存在问题，或者Alnylam的平台是否具有独特性，可以避免类似的命运。
Ad- Jefferies分析师Faisal Khurshid 认为，这一结果对Alnylam的TTR产品线构成了中性偏负面的影响，并增加了其在研药物nucresiran的TRITON-CM试验的风险。
- Stifel分析师Paul Matteis 指出，联合用药的结果“明显差于预期”，并认为Alnylam可能需要主动调整其TRITON-CM试验的设计，例如更侧重于单一疗法。
- Oppenheimer分析师Kostas Biliouris 则持更积极的看法。他强调，Wainua（一种反义寡核苷酸）与Alnylam的siRNA平台在生物学上存在差异，Alnylam的药物在试验中并未观察到类似的负面信号，且其TTR蛋白敲低效果更强。
核心商业业务预计不受影响
尽管对在研管线的担忧加剧，但分析师普遍认为Alnylam当前的商业基础依然稳固。其核心产品Amvuttra的主要处方来自初治患者的单一疗法，而非联合用药，因此预计短期商业影响微乎其微。
Stifel重申了对Alnylam长期商业目标的信心，指出随着ATTR-CM诊断率的提高，Amvuttra的峰值销售额最终有望达到100亿美元。目前，投资者的焦点已转向Alnylam管理层，关注其将如何调整临床策略以应对此次行业震动。