Cổ phiếu Alnylam giảm giá sau kết quả thử nghiệm của đối thủ, nhưng mảng kinh doanh cốt lõi được cho là an toàn

Cổ phiếu của công ty tiên phong về liệu pháp RNA Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) đã giảm gần 4,9% trong giao dịch trước giờ mở cửa sau khi dữ liệu chi tiết từ một thử nghiệm thuốc của đối thủ cho thấy một kết quả đáng báo động. Tin tức này đã làm dấy lên lo ngại về chiến lược lâm sàng của Alnylam đối với các loại thuốc điều trị bệnh tim có cơ chế tương tự.

Thất bại bất ngờ từ thử nghiệm của đối thủ

Tại Đại hội Hiệp hội Tim mạch Châu Âu, AstraZeneca và Ionis Pharmaceuticals đã trình bày dữ liệu đầy đủ từ thử nghiệm Giai đoạn 3 CARDIO-TTRansform cho thuốc Wainua của họ trong điều trị bệnh cơ tim amyloidosis transthyretin (ATTR-CM).

Kết quả gây sốc cho các nhà đầu tư là khi Wainua được kết hợp với các thuốc ổn định TTR – liệu pháp tiêu chuẩn hiện tại mà Pfizer đang thống trị với thuốc Vyndaqel – nó lại cho thấy kết quả tồi tệ hơn so với chỉ dùng liệu pháp tiêu chuẩn. Cụ thể:

• Liệu pháp kết hợp: Nguy cơ tương đối của tiêu chí chính là 1,14, cho thấy kết quả kém hơn.
• Đơn trị liệu: Wainua hoạt động tốt khi dùng một mình, với nguy cơ tương đối là 0,71.

Do thuốc Amvuttra đã được cấp phép của Alnylam và ứng viên thế hệ tiếp theo nucresiran đều dựa trên một cơ chế di truyền tương tự để làm im lặng quá trình sản xuất transthyretin, kết quả này đã tạo ra một làn sóng chấn động trong ngành.

Giới phân tích chia rẽ về tác động

Các nhà phân tích đã đưa ra những quan điểm trái chiều về việc liệu thất bại này có báo hiệu một lỗ hổng lớn hơn trong việc kết hợp thuốc làm im lặng RNA với thuốc ổn định hay không.

Ad

Nhà phân tích Faisal Khurshid của Jefferies cho rằng kết quả này đặt ra câu hỏi về vai trò của các thuốc làm im lặng trong một thị trường mà thuốc ổn định dạng uống đã là tiêu chuẩn. Ông xem đây là một tín hiệu từ trung lập đến tiêu cực cho Alnylam, làm tăng thêm áp lực cho dòng sản phẩm TTR của công ty.

Trong khi đó, Paul Matteis của Stifel gọi kết quả kết hợp là "rõ ràng tồi tệ hơn mong đợi" và cảnh báo rằng Alnylam có thể phải chủ động thay đổi thiết kế của nghiên cứu Giai đoạn 3 TRITON-CM sắp tới cho nucresiran, có thể bằng cách tập trung nhiều hơn vào nhánh đơn trị liệu.

Tuy nhiên, Kostas Biliouris của Oppenheimer lại có quan điểm lạc quan hơn. Ông chỉ ra sự khác biệt về nền tảng công nghệ: Wainua là một oligonucleotide kháng nghĩa, trong khi thuốc của Alnylam thuộc nền tảng can thiệp RNA (siRNA). Ông lưu ý rằng tín hiệu tiêu cực này chưa từng được quan sát thấy trong các thử nghiệm của Alnylam.

Hoạt động kinh doanh cốt lõi được đánh giá an toàn

Bất chấp những lo ngại về các dự án thuốc đang phát triển, các nhà phân tích phần lớn đồng ý rằng nền tảng thương mại hiện tại của Alnylam vẫn vững chắc. Lý do là việc kê đơn Amvuttra trong thực tế chủ yếu dành cho các bệnh nhân chưa từng điều trị và sử dụng thuốc dưới dạng đơn trị liệu, thay vì liệu pháp kết hợp.

Stifel tái khẳng định sự tin tưởng vào mục tiêu thương mại dài hạn của Alnylam, lưu ý rằng với tỷ lệ chẩn đoán ATTR-CM ngày càng tăng, Amvuttra có thể đạt doanh thu đỉnh lên tới 10 tỷ USD. Hiện tại, sự chú ý của các nhà đầu tư đang đổ dồn vào ban lãnh đạo Alnylam để chờ đợi thông tin cập nhật về cách họ sẽ điều chỉnh chiến lược thử nghiệm để bảo vệ các dự án thuốc trong tương lai.