앨나일람, 경쟁사 심장약 임상 악재에 주가 하락...핵심 사업은 '견고'

RNA 치료제 선두주자 앨나일람 파마슈티컬스(NASDAQ: ALNY)의 주가가 경쟁사의 심장 질환 치료제 임상시험 결과 발표 이후 하락했다. 특히 표준 치료법과의 병용요법에서 예상 밖의 부정적인 결과가 나오면서, 유사한 기전을 가진 앨나일람의 파이프라인에 대한 우려가 제기됐다.

경쟁사 임상, 병용요법에서 '예상 밖' 실패

이번 주가 하락은 유럽심장학회(ESC)에서 아스트라제네카와 아이오니스 파마슈티컬스가 발표한 3상 임상 'CARDIO-TTRansform'의 상세 데이터에서 비롯됐다. 해당 임상은 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제 '와이누아(Wainua)'를 평가한 것이다.

데이터에 따르면 와이누아는 단독요법으로 투여했을 때 긍정적인 결과(상대위험도 0.71)를 보였다. 그러나 화이자의 '빈다켈'과 같은 기존 표준 치료제인 TTR 안정제와 함께 투여한 병용요법에서는 오히려 표준 치료만 받은 환자군보다 나쁜 결과(상대위험도 1.14)를 나타내 투자자들에게 충격을 주었다.

앨나일람의 시판 약물인 '앰부트라(Amvuttra)'와 차세대 파이프라인 후보물질 '누크레시란(nucresiran)' 역시 간에서 트랜스티레틴 생성을 억제하는 유사한 유전적 기전을 사용하기 때문에 이번 결과가 시장의 우려를 증폭시켰다.

엇갈리는 월가 분석

Ad

월가 분석가들은 이번 결과를 두고 엇갈린 반응을 보였다. 일부는 앨나일람의 임상 전략 수정이 불가피하다고 경고했지만, 다른 한편에서는 두 회사의 기술적 차이점을 강조하며 선을 그었다.

• 제퍼리스(Jefferies): 경구용 안정제가 시장을 지배하는 상황에서 RNA 사일렌서의 임상적 필요성에 근본적인 의문을 제기하며, 이번 결과가 앨나일람의 TTR 프랜차이즈에 중립 또는 부정적이라고 평가했다.
• 스티펠(Stifel): 병용요법 결과가 "예상보다 명백히 나쁘다"고 지적하며, 앨나일람이 '누크레시란'의 3상 임상(TRITON-CM) 디자인을 단독요법 중심으로 변경해야 할 것이라고 주장했다.
• 오펜하이머(Oppenheimer): 와이누아(안티센스 올리고뉴클레오타이드)와 앨나일람의 플랫폼(siRNA) 간의 생물학적 차이점을 강조했다. 오펜하이머는 앨나일람의 약물 임상에서는 이와 같은 부정적 신호가 관찰되지 않았으며, TTR 녹다운(knockdown) 비율도 더 높다고 설명했다.

기존 사업 영향은 '제한적'

임상 파이프라인에 대한 우려에도 불구하고, 분석가들은 앨나일람의 현재 상업적 기반은 견고하다는 데 대체로 동의했다. 현재 '앰부트라'는 주로 신규 환자에게 단독요법으로 처방되고 있어, 경쟁사의 병용요법 실패가 단기적인 상업적 매출에 미칠 영향은 미미할 것으로 예상되기 때문이다.

스티펠은 ATTR-CM 진단율이 높아짐에 따라 '앰부트라'가 장기적으로 100억 달러의 최고 매출을 달성할 수 있다는 기존 전망을 유지했다. 이제 시장의 관심은 앨나일람 경영진이 이번 사태에 대응하여 향후 파이프라인 전략을 어떻게 조정할 것인지에 집중되고 있다.