Cổ phiếu Syncona tăng giá sau khi liệu pháp gen của Beacon用于 điều trị bệnh mắt hiếm gặp thành công trong thử nghiệm giai đoạn cuối.

Cổ phiếu của Syncona (LSE:SYNC) đã tăng khoảng 6% vào thứ Hai sau thông báo từ công ty con của họ, Beacon Therapeutics, rằng thử nghiệm giai đoạn cuối đối với ứng cử viên liệu pháp gen của họ đã thành công đạt được mục tiêu chính. Dữ liệu tích cực này mở đường cho công ty bắt đầu thảo luận với các cơ quan quản lý toàn cầu để có thể được phê duyệt đưa ra thị trường.

Kết quả thử nghiệm chính

Beacon Therapeutics báo cáo rằng thử nghiệm VISTA của họ đối với laruparetigene zovaparvovec (laru-zova) đã đạt được mục tiêu chính với ý nghĩa thống kê. Liệu pháp này đang được phát triển để điều trị bệnh viêm võng mạc sắc tố liên kết X (XLRP), một bệnh di truyền hiếm gặp gây mất thị lực tiến triển.

Nghiên cứu kéo dài 12 tháng đã đánh giá 85 bệnh nhân nam. Theo tuyên bố của công ty:

• 31% bệnh nhân dùng liều cao và 24,1% bệnh nhân dùng liều thấp cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng về thị lực trong điều kiện ánh sáng yếu.
• So với 0% bệnh nhân trong nhóm đối chứng không được điều trị, kết quả này có ý nghĩa thống kê (giá trị p lần lượt là 0,0019 và 0,0106).

Ad

Beacon cũng lưu ý rằng hầu hết các tác dụng phụ về mắt đều nhẹ đến trung bình và nhìn chung là do thủ thuật phẫu thuật chứ không phải do chính liệu pháp điều trị. Các tác dụng phụ liên quan đến điều trị xảy ra ở 25% bệnh nhân dùng liều cao và 38% bệnh nhân dùng liều thấp.

Con đường ra thị trường

Kết quả thử nghiệm thành công là một cột mốc quan trọng đối với Beacon Therapeutics. Công ty thông báo họ có kế hoạch bắt đầu thảo luận với các cơ quan quản lý toàn cầu, bao gồm Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA).

Beacon dự định bắt đầu nộp đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho FDA vào cuối năm nay. Điều quan trọng cần lưu ý là laru-zova vẫn là một liệu pháp đang được nghiên cứu và chưa được bất kỳ cơ quan quản lý nào phê duyệt để sử dụng thương mại.