दुर्लभ नेत्र रोग के लिए बीकन की जीन थेरेपी के अंतिम चरण के परीक्षण में सफल होने के बाद सिन्कोना के शेयरों में उछाल आया।

सोमवार को Syncona (LSE:SYNC) के शेयरों में लगभग 6% की उछाल आई, जब इसकी सहयोगी कंपनी Beacon Therapeutics ने घोषणा की कि उसके जीन थेरेपी उम्मीदवार के अंतिम चरण के परीक्षण में प्राथमिक लक्ष्य सफलतापूर्वक प्राप्त कर लिया गया है। सकारात्मक आंकड़ों से कंपनी के लिए संभावित बाजार अनुमोदन हेतु वैश्विक नियामकों के साथ बातचीत शुरू करने का मार्ग प्रशस्त हुआ है।

प्रमुख परीक्षण परिणाम

Beacon Therapeutics ने बताया कि laruparetigene zovaparvovec (laru-zova) के लिए उसके VISTA परीक्षण ने सांख्यिकीय महत्व के साथ अपना प्राथमिक लक्ष्य प्राप्त कर लिया है। यह थेरेपी X-लिंक्ड रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा (XLRP) के इलाज के लिए विकसित की जा रही है, जो एक दुर्लभ आनुवंशिक रोग है जिससे धीरे-धीरे दृष्टि हानि होती है।

12 महीने के इस अध्ययन में 85 पुरुष रोगियों का मूल्यांकन किया गया। कंपनी के बयान के अनुसार:

• उच्च खुराक प्राप्त करने वाले 31% रोगियों और कम खुराक प्राप्त करने वाले 24.1% रोगियों ने कम रोशनी में देखने की क्षमता में चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार दिखाया।
• इसकी तुलना अनुपचारित नियंत्रण समूह के 0% रोगियों से की गई, जो सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण परिणाम था (p-मान क्रमशः 0.0019 और 0.0106 थे)।

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बीकन ने यह भी बताया कि अधिकांश नेत्र संबंधी प्रतिकूल घटनाएं हल्की से मध्यम थीं और आमतौर पर उपचार के बजाय शल्य चिकित्सा प्रक्रिया के कारण थीं। उपचार से संबंधित प्रतिकूल घटनाएं उच्च खुराक वाले 25% रोगियों और कम खुराक वाले 38% रोगियों में हुईं।

बाजार की ओर अग्रसर

परीक्षण का सफल परिणाम बीकन थेरेप्यूटिक्स के लिए एक महत्वपूर्ण उपलब्धि है। कंपनी ने घोषणा की है कि वह अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) सहित वैश्विक नियामक निकायों के साथ बातचीत शुरू करने की योजना बना रही है।

बीकन इस वर्ष के अंत में एफडीए को रोलिंग बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन (बीएलए) जमा करने की प्रक्रिया शुरू करने का इरादा रखती है। यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि लारुज़ोवा अभी भी एक प्रायोगिक चिकित्सा है और किसी भी नियामक प्राधिकरण द्वारा व्यावसायिक उपयोग के लिए अभी तक अनुमोदित नहीं की गई है।