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Beacon公司針對罕見眼疾的基因療法在後期試驗中取得成功，Syncona股價上漲
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生命科學投資公司 Syncona 的股價飆升，此前其投資組合公司 Beacon Therapeutics 宣布，其用於治療 X 連鎖視網膜色素變性的基因療法在後期臨床研究中達到了主要目標。
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受其投資組合公司Beacon Therapeutics週一發布的消息提振，Syncona（倫敦證券交易所代碼：SYNC）股價上漲約6%。 Beacon Therapeutics宣布，其基因療法候選藥物的後期臨床試驗已成功達到主要終點。這項積極數據為該公司與全球監管機構展開磋商，以期獲得市場批准鋪平了道路。
主要試驗結果
Beacon Therapeutics報告稱，其針對laruparetigene zovaparvovec（laru-zova）的VISTA試驗已達到主要終點，且具有統計意義。該療法旨在治療X連鎖視網膜色素變性（XLRP），這是一種罕見的遺傳性疾病，會導致進行性視力喪失。
這項為期12個月的研究評估了85名男性患者。根據該公司聲明：
- 接受高劑量治療的患者中有31%，接受低劑量治療的患者中有24.1%，其低亮度視力均有臨床意義的改善。
與未治療對照組0%的患者相比，此結果具有統計學意義（p值分別為0.0019和0.0106）。
AdBeacon公司也指出，大多數眼部不良事件為輕度至中度，且通常歸因於手術操作而非治療本身。高劑量組患者25%出現治療相關不良事件，低劑量組患者38%出現治療相關不良事件。
上市路徑
此次試驗的成功是Beacon Therapeutics公司發展歷程中的重要里程碑。該公司宣布計劃與包括美國食品藥物管理局（FDA）在內的全球監管機構展開磋商。
Beacon公司計劃於今年稍後開始向FDA提交滾動式生物製品許可申請（BLA）。需要注意的是，laru-zova目前仍處於研究階段，尚未獲得任何監管機構的商業批准。