Story
Saham Syncona Meningkat Selepas Terapi Gen Beacon untuk Penyakit Mata Jarang Berjaya dalam Percubaan Peringkat Akhir
Summary
Saham pelabur sains hayat Syncona melonjak selepas syarikat portfolionya, Beacon Therapeutics, mengumumkan terapi gennya untuk retinitis pigmentosa berkaitan-X mencapai matlamat utamanya dalam kajian klinikal peringkat akhir.
Saham dalam Syncona (LSE:SYNC) melonjak kira-kira 6% pada hari Isnin susulan pengumuman daripada syarikat portfolionya, Beacon Therapeutics, bahawa percubaan peringkat akhir untuk calon terapi gennya berjaya mencapai titik akhir utamanya. Data positif ini membuka jalan untuk syarikat memulakan perbincangan dengan pengawal selia global untuk kelulusan pasaran yang berpotensi.
Keputusan Percubaan Utama
Beacon Therapeutics melaporkan bahawa percubaan VISTA untuk laruparetigene zovaparvovec (laru-zova) mencapai matlamat utamanya dengan kepentingan statistik. Terapi ini sedang dibangunkan untuk merawat retinitis pigmentosa berkaitan-X (XLRP), penyakit keturunan yang jarang berlaku yang menyebabkan kehilangan penglihatan progresif.
Kajian selama 12 bulan itu menilai 85 pesakit lelaki. Menurut kenyataan syarikat:
- 31% pesakit yang menerima dos yang tinggi dan 24.1% mereka yang menerima dos yang rendah menunjukkan peningkatan klinikal yang bermakna dalam ketajaman penglihatan bercahaya rendah.
- Ini berbanding dengan 0% pesakit dalam kumpulan kawalan yang tidak dirawat, keputusan yang signifikan secara statistik (nilai-p masing-masing 0.0019 dan 0.0106).
AdBeacon juga menyatakan bahawa kebanyakan kesan buruk okular adalah ringan hingga sederhana dan secara amnya disebabkan oleh prosedur pembedahan dan bukannya terapi itu sendiri. Kesan buruk berkaitan rawatan berlaku pada 25% pesakit dos tinggi dan 38% pesakit dos rendah.
Laluan ke Pasaran
Keputusan percubaan yang berjaya merupakan peristiwa penting bagi Beacon Therapeutics. Syarikat itu mengumumkan bahawa ia merancang untuk memulakan perbincangan dengan badan kawal selia global, termasuk Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. (FDA).
Beacon berhasrat untuk memulakan penyerahan Permohonan Lesen Biologi (BLA) secara bergilir kepada FDA pada akhir tahun ini. Adalah penting untuk ambil perhatian bahawa laru-zova kekal sebagai terapi penyiasatan dan belum diluluskan untuk kegunaan komersial oleh mana-mana pihak berkuasa kawal selia.