หุ้น Syncona ปรับตัวสูงขึ้นหลังจากการบำบัดด้วยยีนของ Beacon ประสบความสำเร็จในการทดลองระยะสุดท้าย

หุ้นของ Syncona (LSE:SYNC) พุ่งขึ้นประมาณ 6% ในวันจันทร์ หลังจากบริษัทในเครือ Beacon Therapeutics ประกาศว่าการทดลองระยะสุดท้ายสำหรับยีนบำบัดตัวใหม่ประสบความสำเร็จตามเป้าหมายหลัก ข้อมูลเชิงบวกนี้ปูทางให้บริษัทเริ่มหารือกับหน่วยงานกำกับดูแลทั่วโลกเพื่อขออนุมัติวางจำหน่ายในตลาด

ผลการทดลองที่สำคัญ

Beacon Therapeutics รายงานว่าการทดลอง VISTA สำหรับ laruparetigene zovaparvovec (laru-zova) บรรลุเป้าหมายหลักด้วยนัยสำคัญทางสถิติ การบำบัดนี้กำลังได้รับการพัฒนาเพื่อรักษาโรค X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากที่ทำให้การมองเห็นค่อยๆ เสื่อมลง

การศึกษา 12 เดือนนี้ประเมินผู้ป่วยชาย 85 คน ตามคำแถลงของบริษัท:

• 31% ของผู้ป่วยที่ได้รับยาในปริมาณสูง และ 24.1% ของผู้ป่วยที่ได้รับยาในปริมาณต่ำ แสดงให้เห็นถึงการพัฒนาการมองเห็นในที่แสงน้อยที่ดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิก
• เมื่อเปรียบเทียบกับผู้ป่วยในกลุ่มควบคุมที่ไม่ได้รับการรักษา พบว่ามีผู้ป่วยเพียง 0% ซึ่งผลลัพธ์นี้มีความสำคัญทางสถิติอย่างมีนัยสำคัญ (ค่า p เท่ากับ 0.0019 และ 0.0106 ตามลำดับ)

Ad

นอกจากนี้ Beacon ยังระบุว่าอาการไม่พึงประสงค์ทางตาโดยส่วนใหญ่มีระดับความรุนแรงเล็กน้อยถึงปานกลาง และโดยทั่วไปเกิดจากขั้นตอนการผ่าตัดมากกว่าตัวยาเอง อาการไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาเกิดขึ้นในผู้ป่วยที่ได้รับยาในปริมาณสูง 25% และผู้ป่วยที่ได้รับยาในปริมาณต่ำ 38%

เส้นทางสู่ตลาด

ผลการทดลองที่ประสบความสำเร็จนี้เป็นก้าวสำคัญสำหรับ Beacon Therapeutics บริษัทได้ประกาศแผนที่จะเริ่มหารือกับหน่วยงานกำกับดูแลทั่วโลก รวมถึงสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA)

Beacon ตั้งใจที่จะเริ่มยื่นคำขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพ (Biologics License Application หรือ BLA) ต่อ FDA ในช่วงปลายปีนี้ สิ่งสำคัญที่ควรทราบคือ laru-zova ยังคงเป็นยาที่อยู่ระหว่างการวิจัยและยังไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในเชิงพาณิชย์จากหน่วยงานกำกับดูแลใดๆ