シンコナ社の株価は、ビーコン社による希少眼疾患に対する遺伝子治療薬が後期臨床試験で成功したことを受けて上昇した。

シンコナ（LSE:SYNC）の株価は、ポートフォリオ企業であるビーコン・セラピューティクスが、同社の遺伝子治療候補薬の後期臨床試験で主要評価項目を達成したと発表したことを受け、月曜日に約6%急騰した。この良好なデータは、同社が市場承認に向けて世界各国の規制当局との協議を開始する道を開くものとなる。

主要試験結果

ビーコン・セラピューティクスは、ラルパレチゲン・ゾバパルボベック（laru-zova）のVISTA試験が、統計的に有意な主要評価項目を達成したと発表した。この治療薬は、進行性の視力低下を引き起こす希少な遺伝性疾患であるX連鎖性網膜色素変性症（XLRP）の治療薬として開発されている。

12ヶ月間の試験では、男性患者85名が評価された。同社の発表によると、

• 高用量投与群の31%、低用量投与群の24.1%の患者で、低照度視力に臨床的に意義のある改善が見られた。

未治療対照群では0%の患者に有害事象が認められ、この結果は統計的に有意でした（p値はそれぞれ0.0019および0.0106）。

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ビーコン社はまた、眼科的有害事象のほとんどは軽度から中等度であり、治療自体ではなく手術手技に起因するものであったと述べています。治療関連の有害事象は、高用量投与群で25%、低用量投与群で38%の患者に発生しました。

市場への道

今回の治験の成功は、ビーコン・セラピューティクス社にとって重要なマイルストーンです。同社は、米国食品医薬品局（FDA）を含む世界の規制当局との協議を開始する予定であることを発表しました。

ビーコン社は、今年後半にFDAへの生物製剤承認申請（BLA）の段階的提出を開始する予定です。ラルゾバは依然として治験薬であり、いずれの規制当局からも商業利用の承認を受けていないことに留意する必要があります。