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Beacon公司针对罕见眼病的基因疗法在后期试验中取得成功，Syncona股价上涨
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生命科学投资公司 Syncona 的股价飙升，此前其投资组合公司 Beacon Therapeutics 宣布，其用于治疗 X 连锁视网膜色素变性的基因疗法在后期临床研究中达到了主要目标。
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受其投资组合公司Beacon Therapeutics周一发布的消息提振，Syncona（伦敦证券交易所代码：SYNC）股价上涨约6%。Beacon Therapeutics宣布，其基因疗法候选药物的后期临床试验已成功达到主要终点。这一积极数据为该公司与全球监管机构展开磋商，以期获得市场批准铺平了道路。
主要试验结果
Beacon Therapeutics报告称，其针对laruparetigene zovaparvovec（laru-zova）的VISTA试验已达到主要终点，且具有统计学意义。该疗法旨在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP），这是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性视力丧失。
这项为期12个月的研究评估了85名男性患者。根据该公司声明：
- 接受高剂量治疗的患者中有31%，接受低剂量治疗的患者中有24.1%，其低亮度视力均有临床意义的改善。
与未治疗对照组0%的患者相比，这一结果具有统计学意义（p值分别为0.0019和0.0106）。
AdBeacon公司还指出，大多数眼部不良事件为轻度至中度，且通常归因于手术操作而非治疗本身。高剂量组患者中25%出现治疗相关不良事件，低剂量组患者中38%出现治疗相关不良事件。
上市路径
此次试验的成功是Beacon Therapeutics公司发展历程中的一个重要里程碑。该公司宣布计划与包括美国食品药品监督管理局（FDA）在内的全球监管机构展开磋商。
Beacon公司计划于今年晚些时候开始向FDA提交滚动式生物制品许可申请（BLA）。需要注意的是，laru-zova目前仍处于研究阶段，尚未获得任何监管机构的商业批准。