Saham Syncona Naik Setelah Terapi Gen Beacon untuk Penyakit Mata Langka Berhasil dalam Uji Klinis Tahap Akhir

Saham Syncona (LSE:SYNC) melonjak sekitar 6% pada hari Senin setelah pengumuman dari perusahaan portofolionya, Beacon Therapeutics, bahwa uji klinis tahap akhir untuk kandidat terapi gennya berhasil mencapai titik akhir utama. Data positif ini membuka jalan bagi perusahaan untuk memulai diskusi dengan regulator global untuk potensi persetujuan pasar.

Hasil Uji Klinis Utama

Beacon Therapeutics melaporkan bahwa uji klinis VISTA untuk laruparetigene zovaparvovec (laru-zova) mencapai tujuan utamanya dengan signifikansi statistik. Terapi ini sedang dikembangkan untuk mengobati retinitis pigmentosa terkait X (XLRP), penyakit bawaan langka yang menyebabkan kehilangan penglihatan progresif.

Studi selama 12 bulan ini mengevaluasi 85 pasien pria. Menurut pernyataan perusahaan:

• 31% pasien yang menerima dosis tinggi dan 24,1% pasien yang menerima dosis rendah menunjukkan peningkatan yang bermakna secara klinis dalam ketajaman visual pada pencahayaan rendah.
• Hal ini dibandingkan dengan 0% pasien dalam kelompok kontrol yang tidak diobati, hasil yang signifikan secara statistik (nilai p masing-masing 0,0019 dan 0,0106).

Ad

Beacon juga mencatat bahwa sebagian besar efek samping okular bersifat ringan hingga sedang dan umumnya dikaitkan dengan prosedur pembedahan daripada terapi itu sendiri. Efek samping terkait pengobatan terjadi pada 25% pasien dosis tinggi dan 38% pasien dosis rendah.

Jalan Menuju Pasar

Hasil uji klinis yang sukses merupakan tonggak penting bagi Beacon Therapeutics. Perusahaan mengumumkan rencana untuk memulai diskusi dengan badan pengatur global, termasuk Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA).

Beacon bermaksud untuk memulai pengajuan Aplikasi Lisensi Biologik (BLA) secara bertahap ke FDA akhir tahun ini. Penting untuk dicatat bahwa laru-zova tetap merupakan terapi investigasi dan belum disetujui untuk penggunaan komersial oleh otoritas pengatur mana pun.