비콘의 희귀 안질환 유전자 치료제가 후기 임상 시험에서 성공을 거두면서 신코나 주가가 상승했습니다.

Syncona(LSE:SYNC)의 주가는 포트폴리오 회사인 Beacon Therapeutics가 자사의 유전자 치료 후보 물질에 대한 후기 임상 시험에서 1차 평가변수를 성공적으로 충족했다고 발표한 후 월요일에 약 6% 상승했습니다. 이번 긍정적인 데이터는 회사가 잠재적인 시장 승인을 위해 전 세계 규제 당국과 논의를 시작할 수 있는 발판을 마련했습니다.

주요 임상 시험 결과

Beacon Therapeutics는 laruparetigene zovaparvovec(laru-zova)의 VISTA 임상 시험에서 통계적으로 유의미한 1차 목표를 달성했다고 발표했습니다. 이 치료제는 진행성 시력 손실을 유발하는 희귀 유전 질환인 X-연관 망막색소변성증(XLRP) 치료를 위해 개발되고 있습니다.

12개월 동안 진행된 이 연구는 남성 환자 85명을 대상으로 했습니다. 회사 발표에 따르면,

• 고용량 투여 환자의 31%와 저용량 투여 환자의 24.1%에서 저조도 시력의 임상적으로 의미 있는 개선이 나타났습니다.
• 이는 치료받지 않은 대조군 환자의 0%와 비교했을 때 통계적으로 유의미한 결과입니다(p값 각각 0.0019 및 0.0106).

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또한, 비콘 테라퓨틱스는 대부분의 안구 관련 이상반응이 경증에서 중등도 수준이었으며, 치료 자체보다는 수술 절차와 관련이 있는 것으로 나타났다고 밝혔습니다. 치료 관련 이상반응은 고용량 투여 환자의 25%, 저용량 투여 환자의 38%에서 발생했습니다.

시장 진출 전략

이번 임상시험의 성공적인 결과는 비콘 테라퓨틱스에게 중요한 이정표입니다. 회사는 미국 식품의약국(FDA)을 포함한 전 세계 규제 기관과 협의를 시작할 계획이라고 발표했습니다.

비콘은 올해 하반기에 FDA에 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 순차적으로 제출할 예정입니다. 라루조바는 아직 임상시험 단계에 있는 치료제이며, 어떠한 규제 기관에서도 상업적 사용 승인을 받지 않았다는 점에 유의해야 합니다.