Saham Capricor Merudum 40% Selepas Dokumen FDA Timbulkan Keraguan

Saham Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) menjunam sebanyak 40% pada hari Isnin berikutan penerbitan dokumen taklimat oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. (FDA). Dokumen tersebut dikeluarkan menjelang mesyuarat jawatankuasa penasihat pada 29 Julai untuk membincangkan ubat syarikat, deramiocel.

Kebimbangan Mengenai Keberkesanan

Jawatankuasa Penasihat Terapi Selular, Tisu dan Gen FDA akan bermesyuarat untuk membincangkan Permohonan Lesen Biologik (BLA) yang dikemukakan semula oleh Capricor untuk deramiocel. Ubat ini dicadangkan untuk rawatan kardiomiopati pada pesakit lelaki dengan distrofi otot Duchenne (DMD).

Dokumen taklimat FDA mempersoalkan sama ada data daripada kajian pivotal HOPE-3 menyediakan bukti keberkesanan yang kukuh, iaitu standard yang diperlukan untuk kelulusan. Pihak agensi menyatakan bahawa standard ini biasanya memerlukan sekurang-kurangnya dua siasatan klinikal yang mencukupi dan terkawal dengan baik, di mana setiap satunya meyakinkan.

Sejarah Permohonan yang Ditolak

Ini bukan kali pertama Capricor berdepan halangan regulatori. Permohonan BLA asal untuk deramiocel sebelum ini telah menerima Surat Respons Lengkap (Complete Response Letter), yang pada dasarnya merupakan satu penolakan.

Ad

Penolakan awal adalah berdasarkan keputusan daripada kajian Fasa 2 HOPE-2, yang menurut FDA, tidak menunjukkan bukti keberkesanan terhadap fungsi rangka atau jantung. Agensi itu menyimpulkan bahawa permohonan tersebut kekurangan bukti keberkesanan yang kukuh dan mempunyai penilaian risiko-manfaat yang tidak memuaskan.

Konteks Pasaran dan Penyakit

Penjualan besar-besaran saham Capricor mencerminkan kebimbangan pelabur bahawa dokumen FDA ini memberi isyarat cabaran besar untuk mendapatkan kelulusan. Deramiocel, produk selular alogenik yang berasal dari jantung penderma kadaver, menyasarkan keperluan perubatan yang kritikal.

DMD adalah penyakit genetik yang jarang berlaku dan teruk, dicirikan oleh kelemahan otot progresif. Punca utama kematian adalah penyakit jantung, dan terapi yang diluluskan pada masa ini untuk DMD belum dikaji secara sistematik untuk kesannya terhadap kardiomiopati.