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FDA質疑新藥有效性 Capricor盤中股價崩跌40%
Summary
生技公司Capricor Therapeutics因其杜氏肌肉萎縮症藥物deramiocel的審查前景蒙上陰影，股價週一重挫。美國食品藥物管理局（FDA）在關鍵諮詢會議前發布的簡報文件，對該藥物的有效性證據提出質疑。
生技公司 Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) 週一股價暴跌 40%，主因是美國食品藥物管理局（FDA）在一場重要的專家諮詢會議前，發布了對其候選藥物的審查簡報文件，引發市場對該藥物獲批前景的嚴重擔憂。
FDA文件引發疑慮
FDA 的細胞、組織與基因療法諮詢委員會（The Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee）預計於 7 月 29 日召開會議，討論 Capricor 重新提交的生物製劑許可申請（Biologics License Application, BLA）。
該申請涉及其研究中藥物 deramiocel，用於治療杜氏肌肉萎縮症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）男性患者的心肌病變。然而，FDA 發布的會前簡報文件對該藥物的有效性證據提出了質疑，成為股價崩盤的直接導火線。
有效性證據成審查關鍵
根據簡報文件，委員會將審議其關鍵的 HOPE-3 臨床試驗結果，是否能為該藥物的擬議適應症提供「具實質性的有效性證據」（substantial evidence of effectiveness）。
AdFDA 指出，要達到此標準，通常需要「至少兩項充分且控制良好的臨床研究，且每項研究本身都具有說服力」。這暗示僅憑單一試驗的數據可能不足以支持批准。
- 先前申請遭拒：Capricor 最初的 BLA 申請是基於 HOPE-2 研究及其開放標籤擴展試驗的結果，但當時因缺乏實質性的有效性證據及不利的風險效益評估，而收到了完整回覆函（Complete Response），即不予批准。當時的數據顯示，該藥物在左心室射出分率等心臟功能參數上，並未顯示出有效性證據。
杜氏肌肉萎縮症治療背景
杜氏肌肉萎縮症是一種罕見、嚴重的遺傳性疾病，好發於兒童，特徵是骨骼肌和心肌進行性無力。擴張性心肌病變是此疾病患者死亡的主要原因。
Deramiocel 是一種仍在研究階段的異體細胞產品（allogeneic cellular product），源自屍體捐贈者的心臟。儘管目前已有針對 DMD 的核准療法，但這些療法對心肌病變的影響尚未經過系統性研究，因此市場對有效的 心臟治療藥物仍存在高度未滿足的醫療需求。