หุ้น Capricor Therapeutics ร่วงหนัก 40% หลัง FDA เผยเอกสารตั้งคำถามประสิทธิภาพยา

ราคาหุ้นของ Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) ร่วงลงอย่างหนักถึง 40% ในการซื้อขายวันจันทร์ หลังจากที่องค์การอาหารและยาสหรัฐ (FDA) ได้เผยแพร่เอกสารประกอบการประชุมซึ่งสร้างความกังวลต่อนักลงทุนเกี่ยวกับแนวโน้มการอนุมัติยา deramiocel ของบริษัท

เอกสารดังกล่าวถูกเปิดเผยก่อนการประชุมของคณะกรรมการที่ปรึกษาด้านเซลล์ เนื้อเยื่อ และยีนบำบัด (Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee) ซึ่งจะมีขึ้นในวันที่ 29 กรกฎาคมนี้ เพื่อทบทวนการยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพ (Biologics License Application - BLA) อีกครั้งสำหรับยา deramiocel

FDA ตั้งคำถามถึงประสิทธิภาพยาก่อนประชุมสำคัญ

คณะกรรมการที่ปรึกษาของ FDA จะประชุมเพื่อหารือว่าผลลัพธ์จากการศึกษาหลักที่ชื่อว่า HOPE-3 นั้น มี "หลักฐานสำคัญที่แสดงถึงประสิทธิภาพ" (substantial evidence of effectiveness) เพียงพอสำหรับข้อบ่งใช้ในการรักษาภาวะกล้ามเนื้อหัวใจเสื่อมในผู้ป่วยชายที่เป็นโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชน (Duchenne muscular dystrophy - DMD) หรือไม่

เอกสารของ FDA ได้ชี้แจงถึงมาตรฐานการอนุมัติตามกฎระเบียบ โดยระบุว่าโดยทั่วไปแล้ว หลักฐานสำคัญที่แสดงถึงประสิทธิภาพจำเป็นต้องมาจากการศึกษาทางคลินิกที่มีการควบคุมอย่างดีและเพียงพออย่างน้อยสองการศึกษา ซึ่งแต่ละการศึกษาสามารถยืนยันผลได้ด้วยตัวเองอย่างน่าเชื่อถือ

อุปสรรคด้านกฎระเบียบและข้อมูลในอดีต

Ad

นี่ไม่ใช่ครั้งแรกที่ Capricor เผชิญกับอุปสรรคนี้ การยื่น BLA ครั้งแรกซึ่งอ้างอิงผลจากการศึกษา HOPE-2 ได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (Complete Response Letter) ซึ่งหมายถึงการปฏิเสธการอนุมัติไปแล้วก่อนหน้านี้

FDA ระบุว่าการยื่นขอครั้งแรกนั้นขาดหลักฐานสำคัญที่แสดงถึงประสิทธิภาพ โดยผลการศึกษา HOPE-2 ไม่พบประสิทธิผลต่อการทำงานของกล้ามเนื้อโครงร่างหรือหัวใจ นอกจากนี้ การประเมินความเสี่ยงและผลประโยชน์ยังไม่เป็นที่น่าพอใจ

ความหมายต่อนักลงทุนและผู้ป่วย

โรค DMD เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากและรุนแรงในเด็กชาย มีลักษณะคือกล้ามเนื้อโครงร่างและกล้ามเนื้อหัวใจอ่อนแรงลงเรื่อยๆ ซึ่งสาเหตุหลักของการเสียชีวิตคือโรคหัวใจและภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้อง ในปัจจุบันยังไม่มีวิธีการรักษาที่มุ่งเน้นการแก้ไขภาวะกล้ามเนื้อหัวใจเสื่อมจากโรคนี้โดยตรง

การร่วงลงของราคาหุ้นอย่างรุนแรงสะท้อนให้เห็นถึงความกังวลของตลาดว่าเอกสารของ FDA เป็นสัญญาณลบอย่างยิ่งต่อโอกาสที่ยา deramiocel จะได้รับการอนุมัติ นักลงทุนกำลังประเมินความเป็นไปได้สูงที่จะเผชิญกับการปฏิเสธอีกครั้งจากหน่วยงานกำกับดูแล ซึ่งจะส่งผลกระทบโดยตรงต่ออนาคตของบริษัท