카프리코 테라퓨틱스, FDA의 부정적 보고서에 주가 40% 폭락

카프리코 테라퓨틱스(NASDAQ: CAPR)의 주가가 월요일 거래에서 40% 폭락했다. 이는 미국 식품의약국(FDA)이 뒤센근이영양증(DMD) 치료제 후보물질 '데라미오셀(deramiocel)'에 대한 자문위원회 회의를 앞두고 공개한 브리핑 문서에서 약물의 유효성에 대해 부정적인 입장을 시사한 데 따른 것이다.

FDA, 유효성 증거에 의문 제기

FDA가 공개한 브리핑 문서는 오는 7월 29일 열릴 '세포, 조직, 유전자 치료 자문위원회' 회의를 위해 준비되었다. 이 회의에서는 카프리코가 재신청한 데라미오셀의 생물의약품 허가 신청(BLA)을 논의할 예정이다. 주요 쟁점은 중추적 임상시험인 HOPE-3 연구 결과가 해당 적응증에 대한 '유효성의 실질적 증거'를 제공하는지 여부다.

FDA 문서에 따르면, 의약품 승인을 위한 '유효성의 실질적 증거'는 일반적으로 그 자체로 설득력 있는 최소 2개의 적절하고 잘 통제된 임상시험을 통해 입증되어야 한다고 명시했다. 이는 현재 카프리코가 제출한 자료가 FDA의 일반적인 승인 기준에 미치지 못할 수 있음을 시사한다.

과거 반려 이력과 치료제 배경

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데라미오셀의 BLA가 FDA의 심사를 받는 것은 이번이 처음이 아니다. 과거 HOPE-2 임상시험 결과를 기반으로 한 첫 번째 신청은 유효성에 대한 실질적 증거 부족과 불리한 이익-위험 평가를 이유로 보완요구서한(CRL)을 받은 바 있다. 당시 FDA는 HOPE-2 연구가 골격근 또는 심장 기능에 대한 유효성 증거를 보이지 않았다고 지적했다.

• 데라미오셀: 기증된 사체 심장에서 유래한 동종 세포 유래 제품이다.
• 뒤센근이영양증(DMD): 주로 남아에게 발병하는 희귀 유전 질환으로, 점진적인 근력 약화를 특징으로 한다. 주요 사망 원인은 확장성 심근병증으로 인한 심장 질환이다.

시장에서 FDA의 브리핑 문서는 자문위원회 회의의 논의 방향과 최종 결과를 예측하는 중요한 지표로 여겨진다. FDA 심사팀의 부정적인 평가는 자문위원회의 긍정적 권고 가능성을 낮추며, 이는 투자 심리에 즉각적인 타격을 주어 이날 주가 폭락으로 이어졌다.